阿培利司（Alpelisib）是一款口服小分子PI3K抑制剂，选择性抑制p110的强度是其他亚型的约50倍，用于PIK3CA突变患者。随机双盲3期试验（SOLAR-1）显示，在携带PIK3CA突变的晚期实体瘤人群中，阿培利司+氟维司群治疗早期表现出有希望的疗效，显著改善了无进展生存率和客观缓解率。阿培利司获得FDA批准用于治疗PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌患者。与其他化疗药物联合使用时，显示出较多的获益，特别是对于乳腺癌、肺癌、HNSCC和胰腺癌。

　　由于调节葡萄糖代谢的主要成分是称为PI3K通路的细胞内信号传导机制，而阿培利司通过抑制PI3K来阻止胰岛素全身细胞内活性，因此最常见的副作用是高血糖，脱发和斑丘疹。高血糖会降低治疗效果，增加治疗中断、剂量减少和推迟的发生率。本病例描述了一例R/R EOC患者接受阿培利司治疗，持续缓解约两年。

　　一名44岁女性出现卵巢肿块。2015年6月进行了经腹全子宫切除术，双侧输卵管卵巢切除术和双侧盆腔主动脉旁淋巴结清扫术。报告为混合性卵巢癌，具有高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）、子宫内膜样癌和透明细胞癌成分。进行4个周期每3周一次卡铂（175 mg/m2）和紫杉烷（350 mg/m2）辅助CT（2015年8月）。

　　定期评估患者的总体健康状况，包括全血细胞计数、肝功能检查、肾功能检查和电解质水平。监测CA 125水平，评估患者对治疗的反应和疗效。定期进行影像学检查，监测肿瘤生长和可能的转移性病灶。

　　2018年9月，疾病复发，全身正电子发射断层扫描/计算机断层扫描（PET-CT）证实。血清CA 125值为81.3 U/mL。在髂区观察到转移性淋巴结，活检显示混合性卵巢癌（HGSOC、子宫内膜样癌和透明细胞癌）。患者被评估为铂敏感EOC，6个周期的铂类、紫杉烷和贝伐珠单抗（10 mg/kg）联合治疗后，血清CA 125值正常。2019年11月开始贝伐珠单抗维持治疗。监测期间，血清CA 125升高至56.4U/mL。全身PET-CT显示左侧髂腰肌和髂外区转移。转移灶活检结果为混合性卵巢癌（HGSOC、子宫内膜样癌和透明细胞癌）。此时被评估为铂难治上皮性卵巢癌（PREOC）。

　　使用包括BRCA和PIK3CA基因的多基因NGS panel对石蜡块进行检测，显示PIK3CA E545K突变（NM_006218.3：c.1624G>A）。2020年11月开始阿培利司（300 mg每日）治疗作为同情用药。血清CA 125水平恢复正常（22.9），影像学显示淋巴结消退，患者主诉得到解决。监测副作用和血糖水平的变化。在治疗的前6周内，患者出现1级皮疹和黏膜炎。在每次化疗之前使用抗组胺药来治疗观察到的副作用。血糖水平没有显著改变，不需要使用药物。已经随访两年多，在阿培利司治疗下完全缓解。

　　本文描述了一例PIK3CA突变的RREOC患者，阿培利司治疗取得约2年的长期缓解。阿培利司是一种新型疗法，随着治疗转移性卵巢癌的药物不断发展，从业者必须意识到患者可能出现新的不良反应，有时，必须立即停止使用该药物。在本病例中，阿培利司耐受性良好，观察到1级毒性。阿培利司最常见的副作用是皮疹、高血糖和黏膜炎，发生在前6周内，使用抗组胺药，这些副作用可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿培利司/阿培利斯(ALPELISIB)功效和用药说明

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