RET激活性基因融合和突变是许多癌症类型的关键驱动因素，包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌。大约1-2%的NSCLC患者和10-20%的甲状腺癌患者携带RET融合，而大约90%的晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者携带RET突变。

　　普拉替尼是一款每日一次的口服RET靶向疗法。它能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的RET变异。此疗法曾获得美国FDA授予的孤儿药资格与突破性疗法认定，并在2020年9月获得FDA加速批准用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者。美国FDA宣布完全批准由Blueprint Medicines和基因泰克（Genentech）开发的药物普拉替尼（pralsetinib），用于治疗经FDA批准检测方式确定为RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　这次的批准是基于在总计237例局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者中的疗效数据。患者接受普拉替尼治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要疗效指标为设盲独立审评委员会（BIRC）确定的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。在107例初治患者中，ORR为78%（95%CI：68-85），中位DOR为13.4个月（95%CI：9.4-23.1）。在130例既往接受含铂化疗的患者中，ORR为63%（95%CI：54-71），中位DOR为38.8个月（95%CI：14.8-不可估计）。最常见的不良反应（≥25%）为肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲乏、水肿、发热和咳嗽。

　　关于普吉华（普拉替尼胶囊）

　　普吉华是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。中国国家药品监督管理局已批准普吉华用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　普吉华已在中国香港获批，用于治疗RET基因融合阳性的转移性NSCLC成人患者，在中国台湾获批，用于治疗局部晚期或转移的RET融合阳性NSCLC、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变MTC以及需接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。

　　美国食品药品监督管理局批准其以商品名为普拉替尼GAVRETO上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。欧盟委员会已授予普吉华有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)可以治疗什么病症？治疗效果如何？

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