2022年9月21日，FDA正式批准赛普替尼用于RET融合阳性、局部晚期或转移性NSCLC的成年患者。赛普替尼也被加速批准用于局部晚期或局部转移性RET融合阳性实体瘤的成年患者（这些患者曾接受过治疗但效果欠佳，或在之前的系统性治疗中有进展，或是没有合适的替代治疗方案）。

　　一名48岁男性，既往无重大病史，突然出现严重右侧头痛和呕吐。MRI显示右颞叶有2个边缘强化病灶。患者接受了病灶全切术，手术样本病理检查显示GBM。MGMT启动子非甲基化，未检测到IDH突变。NGS检测显示ATM第10号外显子剪接受体突变、CDK4扩增、MDM2扩增和RET扩增。

　　患者接受了放疗同步替莫唑胺治疗。由于存在ATM突变，放化疗结束后，开始奥拉帕利联合替莫唑胺辅助治疗。此外，患者接受了肿瘤电场治疗。患者完成了4个周期的维持替莫唑胺+奥拉帕利治疗，但随后由于疾病进展而停药。有可能发生了假性进展；然而，考虑到MRI结果、放化疗近乎完成（>12周）、持续需要类固醇、神经症状恶化，患者符合疾病进展的RANO标准。进一步基因检测显示患者存在RET扩增，结合最近报道的携带RET突变NSCLC脑转移患者使用赛普替尼的疗效结果，这些数据为出现疾病进展时使用赛普替尼提供了依据。

　　赛普替尼的剂量为160 mg，每日两次，持续用药。赛普替尼治疗6周后，MRI显示钆增强病灶几乎完全消失，肿块效应和血管源性水肿显著减轻（图1）。癫痫不再发作。治疗12周后，重复MRI继续显示对治疗有积极反应，没有新病灶。治疗12周后，由于治疗相关肝酶升高，停用赛普替尼。在肝酶正常化后，重新开始使用赛普替尼，滴定至全剂量。药物滴定期间，影像学检查显示部分缓解。然而，赛普替尼治疗8个月后，重复MRI显示疾病进展。患者停用赛普替尼，开始接受后线治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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