BREATHE-1和Study-351是分别招募213位和32位肺动脉高压患者入组的随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验,分别分成波生坦组VS安慰剂组进行对照试验,其中BREATHE-1中(初始4周每天两次口服62.5mg波生坦,之后的74人每天两次口服125mg波生坦,另外70人每天两次口服250mg波生坦)VS(60人口服安慰剂),Study-351中(21人每天两次口服125mg波生坦)VS(11人口服安慰剂)。在这两项试验研究中,波生坦组与安慰剂组在此基础上加入抗凝剂、利尿剂和血管扩张剂(如钙通道阻滞剂,ACE抑制剂)组合,但不包括依前列醇。
患者平均年龄为49岁,女性患者占比约80%,白人患者占比约为80%,特发性或遗传性肺动脉高压占比72%,硬皮病或其他结缔组织疾病相关的肺动脉高压占比21%,自身免疫性疾病相关的肺动脉高压占比7%,所有患者被诊断为肺动脉高压平均时间为2.4年。
试验主要研究终点是6分钟步行距离,次要研究终点是评估患者症状与功能状态,同时,Study-351试验中,在12周进行血液动力学测量。
BREATHE-1试验125mg组比基线增加27步、比安慰剂增加35步,BREATHE-1试验250mg组比基线增加46步、比安慰剂增加54步,Study-351试验125mg组比基线增加70步、比安慰剂增加76步。
两个试验同时显示,波生坦可显著改善运动能力,服用波生坦1个月后(初始剂量62.5mg、BID)明显改善步行距离、2个月后完全改善,如上图所示。在维持至7个月的双盲治疗中,250mg的剂量可以带来更强的步行距离,但基于潜在的增加肝毒性故不作推荐。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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