慢性髓性白血病（Chronic myeloid leukemia，CML）又译为慢性骨髓性白血病，慢性粒细胞白血病。是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。

　　阿西米尼（asciminib）研发代码ABL001，是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。2021年10月29日，诺华（Novartis）公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA批准STAMP抑制剂Scemblix阿西米尼（asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：

　　1，先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；

　　2，携带T315I突变的上述患者（Ph+CML-CP）。

　　值得一提的是，Scemblix阿西米尼（asciminib）是FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。阿西米尼在慢性期慢性粒细胞白血病中的疗效优于博舒替尼

　　阿西米尼是第一个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性的BCR-ABL1抑制剂。根据2021年美国血液学会(ASH)年会上公布的结果，3期ASCEMBL研究的更新分析表明，与博舒替尼相比，阿西米尼/Asciminib在2种或多种先前ATP结合酪氨酸激酶抑制剂(TKI)使用后的慢性粒细胞白血病(CML-CP)患者中具有持续疗效和良好的安全性。

　　其中，第24周的主要分子反应(MMR)率在阿西米尼组为25.5%，博舒替尼组为13.2%;在调整基线主要细胞遗传学反应状态后，MMR率的差异为12.2%。接受阿西米尼和BOS治疗的患者分别报告了50.6%和60.5%的3级以上不良反应(AE)。

　　到第48周，阿西米尼组的MMR累积发生率为33.2%，博舒替尼组为18.6%，表明在第24周主要分析中观察到的2个治疗组之间的差异随着随访时间的延长而保持不变。Asciminib最近获得了FDA/美国食品和药物管理局用于治疗以前接受过2种或更多TKI治疗的Ph+CML-CP成人和具有T315I突变的成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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