依库珠单抗（eculizumab）已经在日本被批准用于治疗成人全身性重症肌无力（gMG），现在已经成为第一种在亚洲国家获得批准的治疗儿童和青少年这种自身免疫性疾病的疗法。扩大使用范围是由日本厚生劳动省批准的，特别包括在乙酰胆碱受体（AChR）抗体呈阳性的儿童患者中使用依库珠单抗。

　　Alexion首席执行官Marc Dunoyer在宣布扩大批准的公司新闻稿中表示：“依库珠单抗有潜力改善儿科患者及其家人的预后和生活质量，我们为向日本儿科gMG社区提供这一个也是唯一的靶向治疗而感到自豪。”依库珠单抗最初由Alexion开发，现在是阿斯利康的一部分。

　　在欧盟批准治疗重症肌无力儿童后，日本做出决定

　　MG是由自身免疫性攻击引起的，这种攻击干扰了神经和肌肉细胞之间的交流，导致肌肉无力和疲劳等症状。

　　依库珠单抗的作用是阻断补体级联的活性，补体级联是免疫系统的一部分，在这种自身免疫攻击中起着核心作用。该疗法通过静脉注射每隔一周在五剂的初始负荷期后静脉输注一次，药物与一种名为C5的补体蛋白特异性结合，它可以有效地防止补体激活。

　　在日本自2017年底以来，依库珠单抗已被批准用于患有难以治疗的AChR阳性gMG的成年人。该疗法在美国和中国也被授权用于患有gMG的成年人。在这两个国家，依库珠单抗也被批准用于其他疾病的患者。

　　在欧盟，依库珠单抗的批准最近也得到了延伸，用于专门针对6岁以下的患者。阿斯利康表示，将该疗法的批准范围扩大到其他地方的申请正在进行中。

　　依库珠单抗在日本和欧盟的批准延期是基于2018年启动的3期临床试验（NCT03759366）的数据。在该研究中，依库珠单抗被用于治疗11名AChR阳性gMG的儿童，年龄从6岁到17岁，持续约6个月。

　　研究结果表明，依库珠单抗在年轻患者中的安全性与之前在成年患者中的观察结果一致。该药物的常见副作用包括头痛和普通感冒，大多数严重程度为轻度或中度。

　　依库珠单抗在日本的扩大批准证明了C5补体抑制对治疗gMG的影响，为儿科患者提供了一种有针对性的选择，有可能保护肌肉功能并降低疾病严重程度。

　　试验数据还表明，依库珠单抗有助于缓解这些年轻gMG患者的症状：定量MG（QMG）量表的平均得分在治疗六个月后提高了5.8分，QMG是医生评定的MG症状严重程度的衡量标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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