欧洲委员会(EC)已批准依维替尼/艾伏尼布联合阿扎胞苷用于治疗新诊断的携带IDH1 R132突变的急性髓系白血病(AML)成年患者,这些患者均不适合标准化疗;同时,依维替尼/艾伏尼布也被批准单药治疗至少接受过一线药物治疗的IDH1 R132突变局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
本次依维替尼/艾伏尼布联合疗法在AML的获批,是基于3期AGILE临床试验(NCT03173248)的数据,该试验显示,新联合疗法与阿扎胞苷加安慰剂的对照组相比,可延长患者肿瘤无进展时长和总生存期。72名接受联合疗法的患者,平均总生存期为24.0个月,而74名接受对照组治疗的患者,平均总生存期为7.9个月,相差巨大。
依维替尼/艾伏尼布单药治疗胆管癌患者的获批,是基于3期ClarIDHy临床试验(NCT02989857)的结果。数据显示,与安慰剂相比,依维替尼/艾伏尼布显著延长了患者肿瘤无进展生存期。
在过去,无论是被诊断为AML或胆管癌,患者的预后都不理想,治疗选择也非常有限。本次欧洲委员会的批准,让依维替尼/艾伏尼布成了在欧洲获批的头一种IDH1靶向药。
此前在2021年8月,FDA批准了依维替尼/艾伏尼布用于治疗携带IDH1突变,且先前经过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。次年5月,FDA又批准了依维替尼/艾伏尼布与阿扎胞苷,联合治疗新诊断的75岁及以上老人,或因合并症导致无法接受高强度诱导化疗的IDH1突变AML患者。
依维替尼/艾伏尼布是一种针对特定基因突变(IDH1 R132)的靶向药,这种突变在胆管癌和AML患者群体中相对比较常见,约在20%的成年AML患者和10%-20%的胆管癌患者中存在,因此能帮到不少的患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!