RAGNAR研究的主要终点是由独立审查委员会(IRC)评估的总体反应率(ORR)。在IA数据截止时，IRC评估整个肿瘤的ORR为29.2%（95%置信区间[CI]，22.7-36.5）和72.5%（95%CI，65.3-78.9）的疾病控制率(DCR)-不可知的患者群体。研究人员观察了14种不同肿瘤类型的反应。患者接受厄达替尼治疗，每日口服一次。其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受厄达替尼治疗的患者中，中位缓解持续时间（DoR）为5.4个月（95%CI:4.3-6.9）。该结果被认为是膀胱癌治疗领域的重大突破，因为大多数属于特定类型膀胱癌的患者对免疫治疗和检查点抑制剂（膀胱癌的护理标准）均没有反应。

　　这包括对难以治疗的恶性肿瘤的反应，例如唾液腺癌（100%ORR；治疗n=5，反应者n=5）、胰腺癌（31%ORR；治疗n=13，反应者n=4）和胶质母细胞瘤（21%的ORR；治疗的n=29，响应者=6）。

　　研究人员还观察到总体中位缓解持续时间(DOR)为7.1个月（95%CI，5.5-9.3）。在数据截止时，51.1%（n=24）对治疗有反应的患者继续表现出反应。预计今年晚些时候将对在该RAGNAR队列（称为广泛小组队列）中接受治疗的所有患者进行初步分析。

　　在RAGNAR中观察到的厄达替尼的安全性与已知的厄达替尼在转移性尿路上皮癌(mUC)中的安全性一致。在各种肿瘤类型中，44.9%的患者经历了三级或以上的不良事件。必要时，可通过支持性护理和治疗中断或减少来控制不良事件。因药物相关不良事件导致的停药率为7.3%。

　　口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。这是全球首款获得批准上市的FGFR抑制剂，也是FDA批准的第一个针对转移性膀胱癌的靶向治疗疗法。

　　美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准厄达替尼（erdafitinib），用于携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。值得一提的是，厄达替尼是美国FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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