肾上腺皮质癌(Adrenocortical carcinoma，ACC)是罕见的内分泌恶性肿瘤，预后较差。手术完全切除是目前首选治疗方法,手术方式包括开放性肾上腺切除术和腹腔镜肾上腺切除术。但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，只能采用米托坦单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案，效果并不理想。随着对肾上腺皮质癌发生发展机制研究的不断加深，靶向治疗显现出了巨大的发展潜力，已成为目前研究的热点。

　　目前，米托坦是唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物。尽管它的使用已超过50年，但其确切的作用机制大多是未知的。米托坦最常与化疗药物联合使用。对于复发或晚期肾上腺皮质癌，推荐将依托泊苷-多柔比星-顺铂治疗联合米托坦（EDP-M）作为一线治疗的首选。在二线治疗中，吉西他滨加卡培他滨或链脲霉素可能是继续米托坦治疗的可能选择。对于肿瘤负荷低或表现不佳的患者，米托坦可以作为单药治疗开始使用。尽管米托坦没有注册用于辅助治疗，但它在辅助治疗中的应用越来越频繁。

　　一般来说，EDP-M的疗效是有限的；但在少数情况下可以获得有利的反应。Terzolo等人报告了他们在20年内对180名转移性ACC患者进行EDP-M治疗的单中心经验。四名患者（占总数的2.2%）表现出五年的无进展生存期。两名患者在EDP-M化疗后表现出完全缓解。在另一个单一机构的系列中，在58名连续的转移性ACC患者中，有4名（7%）在EDP-M治疗后手术发现完全病理反应。在最后一次随访中，没有一个人复发。

　　众所周知，米托坦（mitotane）是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物；米托坦（Lysodren，mitotane）于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。

　　米托坦（Lysodren）是亲脂性药物，与富含脂肪的食物一起服用可以提高吸收。可以随餐服用，或者增加油、坚果、肉、蛋黄的摄入。

　　不良反应

　　米托坦常见不良反应包括：

　　厌食、恶心、呕吐和腹泻(80%)；

　　抑郁、头晕或眩晕(15%-40%)；

　　皮疹(15%)、中性粒细胞减少、生长迟缓、甲状腺功能减退；

　　意识模糊、头痛、共济失调、精神障碍、虚弱、构音障碍；

　　黄斑病变、肝炎、肝酶升高、男性乳房发育症；

　　高胆固醇血症、高甘油三酯血症；

　　女性血液雄烯二酮减少和血液睾酮减少，女性和男性性激素结合球蛋白增加，男性血液游离睾酮减少。

　　不太常见的不良反应包括：视力模糊、复视、晶状体混浊、视网膜病变、出血时间延长、血尿、出血性膀胱炎、蛋白尿、高血压、体位性低血压、潮红、全身疼痛、发热和性腺机能减退（男性）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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