辉瑞的ADC产品吉妥单抗/吉妥珠单抗（gemtuzumab ozogamicin），再次获得FDA批准上市。ALFA-0701是一项多中心、随机、开放标签的临床3期试验，共纳入271名CD33阳性的、新确诊的AML成人患者，患者随机分配到吉妥单抗/吉妥珠单抗联合治疗组和单用化疗组，主要终点是无事件生存期（EFS）。

　　结果显示，吉妥单抗/吉妥珠单抗联合治疗组的EFS为17.3个月，而单用化疗组EFS为9.5个月。

　　AML-19是一项多中心、随机、开放标签的临床3期试验，对比单药吉妥单抗/吉妥珠单抗治疗与最佳治疗支持（BSC）的效果差异，研究在不能耐受其他AML治疗方法的、60岁以上的老年患者中进行。

　　研究显示，接受吉妥单抗/吉妥珠单抗治疗患者的中位总生存期（OS）为4.9个月，而接受BSC的患者的中位OS为3.6个月。

　　MyloFrance-1是一项单臂、开放标签的临床2期试验，研究在57例首次复发的成年患者中展开。临床试验显示，15例患者达到完全缓解（CR），中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。

　　安全性

　　常见副作用包括：发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板减少症、口腔炎、便秘、皮疹、头痛、肝功能测试升高和中性粒细胞减少症。严重副作用包括：低血细胞计数、感染、肝脏损伤、肝静脉闭塞症、输液相关反应和严重出血。

　　在吉妥单抗/吉妥珠单抗的黑框警告一栏里，明确写着：“已有报告证实，使用吉妥单抗/吉妥珠单抗存在严重或致命的肝静脉阻塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），而且这些肝脏毒性与使用吉妥单抗/吉妥珠单抗有关。”

　　吉妥单抗/吉妥珠单抗能够再次获得批准，一方面是因为，AML的临床需求远未得到满足，该类疾病的临床治疗选择十分有限。另一方面，补充的研究数据证明了，吉妥单抗/吉妥珠单抗虽存在一定的治疗风险，但生存获益更高。

　　早在2000年，FDA就加速批准了吉妥单抗/吉妥珠单抗，用于首次复发、60岁以上、CD33+、不适合细胞毒化疗的AML患者。这是吉妥单抗/吉妥珠单抗的首次上市，这也让它成为了全球第一个商业化的ADC产品。

　　但上市后不久，因安全性问题，2010年辉瑞宣布：吉妥单抗/吉妥珠单抗撤出美国市场。随后，辉瑞补充更新了临床证据，调整了规格，从原先的5mg/瓶改为4.5 mg/瓶，给药方案也进行了相应调整，重新向FDA递交申请。

　　在2017年，吉妥单抗/吉妥珠单抗获得批准、再次上市，用于用于治疗成人新确诊的髓系细胞分化抗原（CD33）阳性的急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML），≥2岁儿童和成人的复发难治性髓系细胞分化抗原（CD33）阳性的AML。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)的功效作用与副作用说明

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