2023年2月17日，Travere Therapeutics宣布美国FDA已加速批准FILSPARI(sparsentan)用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿，这些患者普遍尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5 g/g。司帕生坦该药是目前首款也是唯一一款获批用于治疗这一疾病的非免疫抑制疗法。

　　近期对IgA肾病发病机制的研究表明，内皮素-1(endothelin-1，ET-1)通过激活ETA受体参与IgA肾病的病理生理学进展，包括血管收缩、足细胞功能障碍、肾小管损伤、炎症和纤维化；与RAS抑制剂类似，ETA受体拮抗剂在各种肾小球疾病模型中显示出广泛的有益作用；RAS抑制剂和ETA受体拮抗剂的联合作用已在多种肾脏疾病的实验模型中证明了额外的益处；司帕生坦是一种非免疫抑制的单分子，双内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂；在Sparpentan与厄贝沙坦治疗FSGS的2期DUET临床试验中，Sparpentan显著降低了蛋白尿，具有良好的安全性，同时表现出肾脏保护作用。

　　前述榜单中恰恰就涉及到了一些极具潜力的罕见病治疗药物。其中，美国生物制药公司Travere Therapeutics正在开发的司帕生坦是全球首款也是目前唯一一款用于治疗罕见肾脏疾病的口服双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），选择性靶向内皮素A（ETA）受体和血管紧张素II亚型1（AT1）受体。该药目前被开发用于治疗IgA肾病（IgAN）以及局灶节段硬化性肾小球肾炎（FSGS），有望遏制疾病进展，填补治疗空白。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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