ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆，其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素，ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治。患者临床诊断后平均存活时间较短，约为2-3.5年1,死亡通常由进行性心力衰竭引起。ATTR-CM有两种亚型：遗传型TTR淀粉样变性心肌病，由转甲状腺素蛋白基因突变引起，患者发病年龄较早，为50-60岁左右；另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病，患病率随年龄增长而增加，常发于60岁以上男性。

　　氯苯唑酸葡胺 是口服转甲状腺素蛋白稳定剂,氯苯唑酸于2019年首次在日本获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），降低野生型或遗传型成年患者心血管死亡和心血管相关住院。ATTR-CM是一种进行性致死性疾病，会导致限制性心肌病和进行性心力衰竭。目前氯苯唑酸已在日本、美国、欧盟、阿拉伯联合酋长国、阿根廷和加拿大等国家和地区获得批准，用于治疗ATTR-CM。2020年9月30日，氯苯唑酸在中国获批，基本实现全球同步上市。

　　氯苯唑酸葡胺 于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。ATTR-PN是淀粉样变性的一种神经系统退行性疾病，可导致下肢感觉缺失、疼痛和无力、以及自主神经系统的损害。目前维达全已在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等全球超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。

　　全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂氯苯唑酸葡胺 （氯苯唑酸葡胺软胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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