IDH2突变在血液系统恶性肿瘤中相对常见,发生在约12%的急性髓性白血病患者中,并且随着年龄的增长而增加。根据来自20家医院的真实治疗案例统计,接受恩西地平(Enasidenib)治疗的124名患者和接受其他一线治疗的复发或难治性的76名患者对比发现,接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者总体反应率高于其他一线治疗患者,恩西地平(Enasidenib)治疗患者的中位无进展生存期为8个月,而接受其他一线治疗的中位无进展生存期为5个月。
与接受其他一线治疗的患者相比,接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者在治疗期间住院的更少(14%对比46%)。此结果证实了恩西地平(Enasidenib)对IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病的有效性,并证明与其他一线治疗相比住院率显着降低。
虽然异柠檬酸脱氢酶(IDHi)抑制剂显著提高了具有IDH1或IDH2突变的急性髓性白血病患者生存期,但研究报告显示皮疹是常见的不良反应,而皮肤类的不良事件会降低患者的生活质量并因此而中断治疗。一项汇总了八年间在纪念斯隆凯特琳癌症中心接受恩西地平(Enasidenib)和艾伏尼布(拓舒沃ivosidenib)治疗的169名患者数据,共有81名患者发生皮肤不良反应事件,其中有55名患者的皮肤不良反应事件与服用这两个靶向药相关。
最常见的皮肤不良反应类型是炎症性皮肤病、水肿、皮肤感染、皮肤瘙痒,其中水肿占32%;皮疹占18-26%,皮肤瘙痒占9-14%,还有中性粒细胞性皮肤病的恶化;值得注意的是,有50%的皮肤感染和15.5%的皮疹是严重的,另外,与艾伏尼布(拓舒沃ivosidenib)相比,服用恩西地平(Enasidenib)的患者皮肤类的不良事件发生率明显更高。Idhifa恩西地平作为异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂,它是通过阻断促进细胞生长的几种酶来发挥作用。但并非所有的AML患者都适用该药,如果患者使用RealTime IDH2测定在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变,那么他们或许可以用Idhifa进行治疗。
在一项共有199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中证实了Idhifa恩西地平的有效性,这些受试者都具有IDH2实时检测的IDH2突变。当他们适用Idhifa治疗6个月时,其中有19%的患者完全应答,中值应答时间为8.2个月,而4%的患者出现全缓解部分血液学恢复,中值生存期为19.7个月。在治疗初期,由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中,有34%的患者在治疗后不再需要输血。不过不能忽视的是,还是有77%的患者出现白血球增多、维甲酸综合症等严重不良反应。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)复发性/难治性AML患者带来了较好的缓解
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