目前，常使用的靶向治疗药物一共有三种。第一是FLT3抑制剂。目前第二代FLT3抑制剂，如吉瑞替尼对FLT3-ITD、FLT3-TKD、部分c-Kit均有高抑制活性，推荐用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML。此外，吉瑞替尼在一线治疗中也有不错的疗效，吉瑞替尼与3+7诱导化疗联用后在FLT3突变患者中CRc率高达93%左右。吉瑞替尼是首款且目前唯一获中国国家药品监督管理局批准用以治疗复发性或难治性急性髓系白血病的FLT3抑制剂。

　　同时，FLT3突变患者移植后使用吉瑞替尼进行维持治疗，可以减少复发。第二是BCL-2抑制剂。目前BCL-2抑制剂用于AML或MDS-EB患者的治疗，BCL-2抑制剂与去甲基化药物联用常用于治疗难治复发AML或老年AML。此外，BCL-2抑制剂与其他药物联用可用于预防造血干细胞移植后的复发。第三是IDH1/2抑制剂。相较于FLT3抑制剂及BCL-2抑制剂，IDH1/2抑制剂目前应用较少，已开展多项临床研究观察IDH1/2抑制剂的治疗效果。

　　吉瑞替尼是第二代FLT3抑制剂，具有更强的抑制作用，对FLT3突变的AML患者具有更好的治疗效果。既往研究表现出吉瑞替尼基于其作用原理所带来的临床效果与患者收益，因此，该药可成为复发难治AML患者的首选，给患者带来新的治疗希望。同时，吉瑞替尼可以提高FLT3-ITD突变患者缓解率，在减少移植后复发的维持治疗中起到重要作用。

　　吉瑞替尼为口服药物，且与挽救性化疗相比，在治疗的前30天未出现较大毒性，这有利于吉瑞替尼的门诊用药，减轻患者住院负担，同时改善生活质量。未来该药开展临床应用后，我们期待其可以进一步提高FLT3突变的AML患者的整体疗效和远期治愈。

　　急性髓系白血病（AML）是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤，不同患者的细胞遗传学、分子生物学和临床表现差异很大。FLT3是AML最常见的基因突变，严重影响患者的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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