普雷西替尼是RET受体酪氨酸激酶的一种强效选择性抑制剂。ARROW(NCT03037385，正在进行中)旨在评估普雷西替尼在晚期RET改变实体肿瘤患者中的疗效和安全性。纳入的29例患者有12种不同的RET融合阳性实体瘤类型，不包括非小细胞肺癌和甲状腺癌，他们之前接受过或不是标准治疗的候选人。23例可评估疗效的患者中最常见的RET融合伴侣为CCDC6(26%)、KIF5B(26%)和NCOA4(13%)。这些患者的总缓解率(主要终点)为57%(95%可信区间，35-77)。无论肿瘤类型或RET融合伙伴均观察到疗效。

　　普雷西替尼（pralsetinib）主要的疗效结果测量是总反应率（ORR）和反应持续时间，由盲目的独立评审委员会使用RECIST 1.1确定。对55名既往接受过卡博替尼或凡德他尼的患者进行了晚期或转移性RET突变MTC的疗效评估。这些患者的ORR为60%（95%CI：46%，73%）；79%的应答患者反应持续6个月或更长时间。还评估了29例RET突变型MTC患者的疗效，这些患者之前没有接受过卡博替尼或凡德他尼。ORR为66%（95%CI：46%，82%）；84%的患者有持续6个月或更长时间的反应。对9名放射性碘难治性的RET融合阳性甲状腺癌患者的疗效进行了评估。ORR为89%（95%CI：52%，100%）；所有应答的患者均有持续6个月或更长时间的反应。

　　普雷西替尼（pralsetinib）最常见的不良反应（≥25%）为便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。最常见的3-4级实验室异常(≥2%)为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙(校正)减少、钠减少、天门冬氨酸转氨酶(AST)增加、丙氨酸转氨酶(ALT)增加、血小板减少、碱性磷酸酶增加。

　　欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了ARROW研究RET突变MTC患者的数据。截至2020年2月13日数据截止日的结果显示，在接受400mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中，普雷西替尼具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为60%（95%CI:46%-74%），一例缓解待确认，中位持续缓解时间（DOR）尚未达到（95%CI:不可评估）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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