去纤维钠Defitelio的估算总清除率为3.4-6.1L/h，其消除半衰期低于2h。VOD患者初始和多剂量给药的血浆浓度分布相似。因此，多剂量给药后体内无积蓄。

　　去纤苷Defitelio在体内精确的代谢途径尚未阐明，据推测核酸酶、核苷酸酶、核苷酶和磷酸化酶将多聚核苷酸逐步代谢为寡核苷酸、核苷酸、核苷，之后至游离的2’-脱氧核酸，嘌呤和嘧啶。

　　2016年Blood杂志（127卷13期）公布了Richardson PG等人针对去纤苷Defitelio开展的一项Ⅲ期临床试验，主要内容如下：试验是一项病例对照、多中心、开放、Ⅲ期临床试验。去纤苷Defitelio静脉注射给药，剂量为25mg/kg/day，分4次给药，给药间隔为6h。治疗时间不少于21天。治疗组患者102例，病例对照组患者32例。

　　去纤维钠是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。

　　去纤苷（也叫去纤维钠）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前必须被稀释。

　　去纤苷钠注射液是一种透明、淡黄色至棕色、无菌、无防腐剂的溶液，装在一个供患者使用的单人小瓶中，供静脉使用。每毫升注射液在注射用水(USP)中含有80毫克去纤苷钠和10毫克柠檬酸钠(USP)。盐酸(NF)和/或氢氧化钠(NF)可能已用于将pH值调节至6.8-7.8。

　　在体外，去纤苷钠可增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷钠对内皮细胞(EC)的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷钠增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，并降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而减少EC活化并增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠保护ECs免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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