塞利尼索适用于2线全身治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者,包括滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。
多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是恶性浆细胞病中最常见的一种类型,又称骨髓瘤、浆细胞骨髓瘤或Kahler病。大部分患者的发病年龄都在40岁以上。多发性骨髓瘤的病程较缓,早期患者没有明显症状。临床上的表现症状多样化,主要贫血、骨痛、肾功能不全、感染、出血、神经症状、高钙血症、淀粉样变等。
口服selinexor塞利尼索治疗的总缓解率(ORR)为26%(95%CI:19-35)。根据IMWG标准,16例(13%)获得轻微反应(minimal response,MR),48例(39%)病情稳定(SD)。所有缓解均经过独立审查委员会裁决。在所有人群中,中位总生存期8.6个月(95%CI:6.2-11.3)。在获得临床受益(≥轻微反应)的患者中,中位OS为15.6个月,而在疾病进展或反应不可评估的患者中,中位OS仅为1.7个月(p<0.0001)。
Karyopharm在欧洲申请有条件批准的依据与塞利尼索在美国获得FDA加速批准的依据相同。具体而言,它包括在STORM研究中83例患者进行预先指定的亚组分析得出的疗效和安全性数据,这些患者的疾病对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和daratumumab难治。因为在这一较严重的、接受过大量方案的人群中,受益风险比似乎高于整个试验人群,总缓解率(ORR)为25.3%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!