阿扎胞苷治疗OS略有优势（24.9 vs 15.3个月,P=0.055）；阿扎胞苷组3-4级中性粒细胞减少发生率低（阿扎胞苷vs.地西他滨=67%vs.87%），感染事件发生更少（阿扎胞苷vs.地西他滨=11.8%vs.15.7%）。

　　阿扎胞苷是一种新型表观遗传学抗肿瘤药，是被临床证明可延长高风险骨髓增生异常综合征患者总生存期的抗肿瘤药。AZA MDS-001研究比较了阿扎胞苷与传统治疗（包括最佳支持治疗、低剂量阿糖胞苷和强化疗）的疗效，入组358例较高危组MDS患者，中位随访21.1月，结果显示阿扎胞苷治疗患者的OS为24.5月，显著优于传统化疗患者的15月。阿扎胞苷组治疗反应率为49%，其中包括17%CR和12%PR。地西他滨是另一种去甲基化药物，在作用机制上，地西他滨只与DNA结合，而阿扎胞苷可与DNA和RNA结合。

　　研究共纳入472例患者随机分配接受口服阿扎胞苷（238例）或安慰剂（234例）治疗。至数据截止，193例患者（81%）停用口服阿扎胞苷，208例患者（89%）停用安慰剂。口服阿扎胞苷组的中位治疗时间为11.4个月（95%CI：9.8-13.6），安慰剂组为6.1个月（95%CI：5.1-7.4）。口服阿扎胞苷组143例患者（60%）和安慰剂组180例患者（77%）因AML复发停止治疗。

　　各组基线特征基本相似，研究纳入人群的中位年龄为68（范围：55-86）岁。所有患者入组前均接受了基于阿糖胞苷或蒽环类药物的诱导治疗，80%的患者（口服阿扎胞苷组186例[78%]，安慰剂组192例[82%]）入组前接受了至少1个周期的巩固化疗，45%的患者接受了1个周期的巩固化疗，31%的患者接受了2个周期的巩固化疗。巩固治疗中最常用的药物是阿糖胞苷（377例）、伊达比星（95例）、柔红霉素（37例）。未接受巩固化疗的患者中，25%的患者接受了2个周期的诱导化疗。

　　所有患者从疾病完全缓解至随机分组的中位时间为85天。口服阿扎胞苷组5例患者（2%）和安慰剂组11例患者（5%）随机分组后未获得疾病缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！明

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