恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　恩西地平与CCR的差异。共319位符合条件的患者入组临床实验，中位年龄为71岁。患者预先接受4种CCR治疗方案中的1种，包括阿扎胞苷、中剂量阿糖胞苷（IDAC）、低剂量阿糖胞苷（LDAC）或最佳支持治疗（BSC）。接着将患者按1:1随机分为两组，其中，158位患者接受每日100 mg恩西地平治疗，161位患者接受CCR治疗。研究主要终点为总生存期（OS），次要终点包括无事件生存期（EFS），治疗失败时间（TTF）、总缓解率（ORR）、血液学改善（HI）和输血独立性（TI）。1例恩西地平组（0.6%）和20例CCR组（12%）患者未接受随机治疗，随访期间分别有30%和43%的患者接受了后续AML定向治疗。

　　恩西地平nasidenib靶向突变体IDH2变异体R140Q，R172S，和R172K在体外比野生型酶在浓度较低约40-倍。突变体IDH2酶被恩西地平enasidenib的抑制作用导致减低2-羟戊二酸[2-hydroxyglutarate(2-HG)]水平和诱导骨髓分化在体外和在体内在IDH2突变AML的小鼠移植物模型，在来自患者有突变的IDH2AML血样品中，恩西地平enasidenib减低2-HG水平，减低母细胞计数[blast counts]和增加成熟骨髓细胞百分率。

　　恩西地平(Enasidenib)适应证和用途，Idhifa是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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