氯苯唑酸葡胺（Vyndaqel）在欧盟的适应症扩展申请，是基于关键性三期临床研究，这是一项调查ATTR-CM药理学疗法方面第一个，也是唯一一个成功完成全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，此次试验共纳入了441例患者，其中包括变异型以及遗传型的ATTR-CM患者，还有野生型ATTR-CM患者。主要分析结果显示，在30个月治疗期间：

　　(1)与安慰剂相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率(p=0.0006)。

　　(2)与安慰剂组相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）将全因死亡率和全因住院率分别降低30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。

　　(3)与安慰剂相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）降低了所有亚组的全因死亡风险：野生型亚组(HR=0.71，95%CI:0.474-1.052)和遗传型亚组(HR=0.69，95%CI:0.408-1.167)中死亡风险分别降低29%和31%。

　　(4)横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）使6分钟步行试验(6MWT)评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。

　　(5)研究中，氯苯唑酸（Vyndaqel）的耐受性良好，并与安慰剂具有可比的安全性。

　　氯苯唑酸葡胺能改善ATTR心脏淀粉样变患者的健康状况吗？在ATTR-ACT试验中，尽管基线NYHA III级症状的患者总体预后较差，但与安慰剂相比，接受氯苯唑酸葡胺治疗后，患者的健康状况更好。转甲状腺素（ATTR）心脏淀粉样变是一种越来越常见的射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）表型，预后极差。

　　在ATTR-ACT试验中，TTR蛋白稳定剂氯苯唑酸葡胺降低了ATTR心脏淀粉样变患者30个月的全因死亡率和心血管相关住院率。6分钟步行距离和患者报告的健康状况（由堪萨斯城心肌病问卷调查总体摘要[KCCQ-OS]衡量）等关键次要终点，氯苯唑酸葡胺优于安慰剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 氯苯唑酸葡胺 https://www.kangbixing.com/