普纳替尼(ponatinib)，商品名Iclusig。本品是阿瑞雅德公司研发的酪氨酸激酶抑制剂。2012年FDA批准其用于治疗成人慢性粒细胞白血病(CML)、费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。临床主要用于治疗对达沙替尼(dasatinib)或尼洛替尼(nilotinib)治疗无效或不能耐受的患者，以及不适合伊马替尼(imatinib)后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变(“T315I突变”)的患者。

　　2013年10月31日，鉴于普纳替尼“危及生命的血栓和血管重度狭窄”风险，美国FDA要求生产商停止其销售和推广。2013年12月20日，FDA针对本品的使用提出了多项安全控制措施后允许其重返市场。

　　普纳替尼是第三代酪氨酸激酶强效抑制剂，能有效抑制BCR-ABL磷酸化，进而抑制CML恶性细胞增殖，主要用于T315I突变的CML患者。普纳替尼联合hyper-CVAD方案诱导治疗初发Ph+ALL患者,3年无事件生存率为70%。在一项多中心的前瞻性试验中,44例不能耐受化疗和移植的老年Ph+ALL患者接受普纳替尼联合泼尼松诱导治疗，完全分子学反应率为41%,中位无事件生存期为14.31个月。

　　Leotta等21发现,携带T315I突变的Ph+ALL患者移植后接受普纳替尼维持治疗2年总生存率为40%。可见普纳替尼治疗T315I突变的Ph+ALL疗效显著。但是BCR-ABL复合突变可能使Ph+ALL患者对普纳替尼产生临床耐药性。

　　慢性粒细胞白血病(CML)是一种克隆性多能造血千细胞增生恶性疾病，在国内的发病率约为0.36/10 000，多发于中年人。费城染色体异常为该病的特征性遗传学标志，BCR-ABL融合基因是致病的分子基础。作用于BCR-ABL靶向的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)是CML患者临床治疗的首选药物，普纳替尼(Ponatinib)作为第三代多靶点TKI，主要用于治疗携带有T315I突变阳性成人CML或者携带有T315I突变阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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