瑞戈非尼可以减缓癌症的进展和发展，是一种常见的抗肿瘤的药物，能够很好的延长癌症晚期患者的生存期，通过抑制多个信号通路来影响肿瘤细胞发挥作用。胃肠道间质瘤（GIST）患者、转移性结直肠癌（mCRC）患者、肝细胞癌（HCC）患者都可以用瑞戈非尼来治疗。
一项在21个国家152个地点进行的随机、双盲、平行组3期试验（NCT01774344）中，纳入了耐受索拉非尼（在最后28天的治疗中，≥20天≥400 mg/天）、索拉非尼治疗进展且具有Child-Pugh A肝功能的HCC成年患者。
参与者通过计算机生成的随机列表和交互式语音应答系统随机分配（2:1），并按地理区域、东部肿瘤协作组的表现状态、大血管侵袭、肝外疾病，在每个4周周期的第1-3周，将甲胎蛋白水平降至最佳支持性护理加口服瑞戈非尼160 mg或安慰剂，每天一次。
研究结果：对843名患者进行了筛查，其中573名患者被纳入并随机分配（379名接受瑞戈非尼，194名接受安慰剂），567名患者开始接受治疗（374名接受瑞戈非尼，193名接受安慰剂，安全性分析人群）。瑞戈非尼的中位生存期为10.6个月，安慰剂为7.8个月，瑞戈非尼提高了总生存率，危险比为0.63。
瑞戈非尼是对接受索拉非尼治疗的HCC患者有生存益处的全身性治疗方法。瑞戈非尼最常见不良反应是手足皮肤反应、乏力、疲乏、食欲下降、体重下降、腹泻、恶心、口腔黏膜炎、体重减轻、感染、发热、高血压和发音困难，其中最严重不良药物反应有肝毒性、出血、胃肠道穿孔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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