一项正在进行的开放标签、剂量递增/扩展研究，评估吉列替尼联合7+3诱导化疗和大剂量阿糖胞苷（HD-ARA-C）巩固化疗、以及作为单药维持治疗方法在新确诊的18岁及以上AML（不包括核心结合因子[CBF]易位）成人患者中的不受威胁性、耐受性和抗肿瘤活性。吉列替尼是一种新型、强效、高选择性、口服FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）/AXL抑制剂。其每日一次单药治疗方法（≥80mg/天）在FLT3mut+复发性/难治性AML患者中具有抗白血病反应。研究检测了吉列替尼联合一线强化化疗治疗新诊断的AML成人患者的不受威胁性/耐受性和抗肿瘤活性。

　　治疗结束时，研究者报告的按计划表1接受吉列替尼120mg的可评价FLT3mut+受试者中的复合完全缓解率（CRc）为满分。

　　结果显示，吉列替尼可以不受威胁地联合强化化疗，以及作为一种单药维持治疗方法，用于新诊AML成人患者。该药耐受性良好。在FLT3mut+受试者中，使用伊达比星或柔红霉素联合2种不同的吉列替尼给药计划表治疗后，观察到了高缓解率。

　　美国FDA根据该试验应答率的中期结果，批准吉列替尼治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成年患者。当时，FDA还批准了一种检测FLT3激活突变的伴随诊断测试。该试验的首席研究员、宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的Alexander Perl博士说：“新的试验结果喜人，证明这将是我们治疗这类AML患者的新选择。”

　　美国国家心肺血液研究所髓系恶性肿瘤实验室主任Christopher Hourigan评价道：“复发/难治性急性髓细胞白血病是一种非常可怕的疾病，现在我们取得了新突破——与传统化疗相比，靶向治疗可提高生存率。这是一个显著的、里程碑式的进展。”Perl博士解释说，携带某些FLT3突变的患者通常病情侵袭性更强，总体存活率较低。

　　FLT3基因的这些突变使得FLT3蛋白在白血病细胞中始终处于活性状态，从而推动白血病细胞增殖和存活。因此，研究人员将FLT3视为一个很好的癌症治疗靶点。吉列替尼可通过与突变的FLT3蛋白结合并阻断其活性，来杀死白血病细胞。其他的FLT3抑制剂有些正在临床试验中，有些已被批准用于AML治疗，例如，2017年，FDA批准米哚妥林（Midostaurin，商品名Rydapt）用于正在接受化疗的伴有FLT3突变的新确诊AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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