一项多中心、回顾性、观察性研究纳入44例既往接受艾曲泊帕或罗普司亭的原发或继发性ITP患者,旨在评价其转换至阿伐曲泊帕治疗的临床结局。研究者收集≥18岁、自艾曲泊帕/罗普司亭停药至起始阿伐曲泊帕治疗≤1个月、接受阿伐曲泊帕治疗≥2个月的原发性/继发性ITP患者的病历,并分析其人口统计学特征、ITP类型(原发性、继发性)、ITP诊断和治疗史、转换治疗前后联合治疗方案/不良事件、转换治疗原因。
有效性指标:至少一次达到指定血小板计数的患者数,以及不需要接受紧急治疗的患者数。其中血小板应答的定义为血小板计数≥50000/μL,完全血小板应答的定义为血小板计数≥100000/μL。研究还评价了转换治疗前后的联合用药情况(包括糖皮质激素的长期使用)。
安全性指标:转换治疗前后的不良事件。
本研究还根据以下方式分析了不同亚组患者的治疗结局:(1)转换治疗原因为既往TPO-RA治疗无效、阿伐曲泊帕用药更方便、既往TPO-RA安全性不佳;(2)既往接受罗普司亭或艾曲泊帕治疗。44例患者中,有25例患者的ITP(57%)为原发性,19例(43%)为继发性。
转换治疗前,患者既往接受的中位治疗种类数为4,包括罗普司亭(33例,占比75%)、艾曲泊帕(10例,占比23%)、罗普司亭+艾曲泊帕(1例,占比2%)等。
患者自既往接受TPO-RA至转换治疗的中位时间(范围)为9.7(0.2,179.2)个月。转换治疗的原因分别为阿伐曲泊帕用药更方便(52%),既往TPO-RA治疗无效(32%)、既往TPO-RA安全性不佳(16%)。转换治疗前,罗普司亭的中位剂量为4μg/kg/周,艾曲泊帕的中位剂量为75 mg/日。
阿伐曲泊帕的中位(范围)治疗持续时间为9.2(2,8,17.2)个月,中位(范围)剂量为140(20,280)mg/周。44例患者中,有41例(93%)达到血小板应答,38例(86%)达到完全血小板应答。
与罗普司亭或艾曲泊帕相比,接受阿伐曲泊帕治疗的患者的中位血小板计数显著更高(45×10⁹/L vs.114×10⁹/L,p<0.0001):转换治疗前一年接受艾曲泊帕或罗普司亭治疗的患者中有15例(34%)需要接受紧急治疗,转换至阿伐曲泊帕治疗后仅有9例(21%)需要。其中有4例患者为转换治疗前后均需接受紧急治疗,11例患者为仅转换治疗前需要,5例患者为仅转换治疗后需要。
转换治疗前,有28例(64%)患者接受了艾曲泊帕/罗普司亭+其他药物联合治疗,转换治疗后这28例患者中有16例(57%)停用一种及以上药物。转换治疗后共有19例(43%)患者接受联合治疗。仅3例(7%)患者需要添加联合治疗药物。
观察期间,有6例患者(14%)停药,原因分别为尝试减停、处方限制、对治疗无应答、出现不良事件(头痛、门静脉血栓形成)、个人偏好和起始利妥昔单抗治疗自身免疫性溶血性贫血。其余38例患者在观察期结束时仍在使用阿伐曲泊帕。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿伐曲泊帕/苏可欣(AVATROMBOPAG)适应症范围及功效说明