在这项为期12个月的双盲安慰剂对照3期试验（NCT01473524）中，随机分配了217名对乌索地尔反应不佳或无法接受乌索地尔副作用的患者，让他们分别接受剂量为10毫克的奥贝胆酸（10毫克组）、剂量为5毫克并酌情调整为10毫克的奥贝胆酸（5-10毫克组）或安慰剂。主要终点是碱性磷酸酶水平低于正常范围上限的1.67倍，比基线降低至少15%，总胆红素水平正常。

　　在216名接受随机分组并至少服用了一剂奥贝胆酸或安慰剂的患者中，93%接受了乌索二醇作为背景疗法。5-10毫克组（46%）和10毫克组（47%）的主要终点发生率高于安慰剂组（10%；两组比较的P<0.001）。

　　与安慰剂组相比，5-10毫克组和10毫克组患者的碱性磷酸酶水平下降幅度更大（最小二乘法平均值分别为每升-113和-130 U，与安慰剂组相比分别为每升-14 U；P<0.001）。-总胆红素水平（分别为每分升-0.02和-0.05毫克[每升-0.3和-0.9微摩尔]，vs.每分升0.12毫克[每升2.0微摩尔]；两组比较，P<0.001）。在12个月时，非侵入性肝纤维化指标的变化在治疗组和安慰剂组之间没有显著差异。

　　原发性胆汁性胆管炎患者服用奥贝胆酸与乌索地尔合用或单药治疗12个月后，碱性磷酸酶和总胆红素水平从基线开始下降，与服用安慰剂观察到的变化有显著差异。但奥贝胆酸的严重不良事件较多。

　　原发性胆汁性胆管炎（以前称为原发性胆汁性肝硬化）尽管接受了乌索地尔治疗，但仍有可能发展为肝硬化并导致死亡。碱性磷酸酶和胆红素水平与肝移植或死亡风险相关。奥贝胆酸是一种类雌激素X受体激动剂，对该病患者有潜在益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 奥贝胆酸 https://www.kangbixing.com/fsmy/OCALIVA/