科学家们发现普纳替尼有效缩小了ALT型癌症（骨肿瘤）且不会导致体重减轻，这是癌症药物常见的副作用。此外，接受普纳替尼治疗的肿瘤小鼠，其ALT癌症的生物标志物明显减少，显示出普纳替尼在抑制ALT癌症生长方面的重要前景。
在寻找针对ALT癌症的靶向治疗方案上，这一发现让科学家们迈出了关键的一步。目前，研究团队正在进一步研究普纳替尼如何影响端粒，并对基于普纳替尼的潜在组合药物治疗ALT癌症进行评估。
目前，市场上治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是普纳替尼。普纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。
当病友出现T315I基因突变时，会形成空间位阻，阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上，因此，伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。
而普纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。
但需要病友注意的是，普纳替尼费用较高，且副作用也无法规避。服用普纳替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此，病友要格外注意，出现上述副作用时，要及时采取针对治疗缓解症状，提高病友的生存质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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