在国内，依库珠单抗于2018年9月获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），2022年11月，阿斯利康宣布这两项适应症在国内上市，商品名为“舒立瑞”。

　　2022年12月24日，阿斯利康再次在国内申报新适应症。

　　靶向C5的代表药物依库珠单抗，目前开发了阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等适应症。补体介导的血管内溶血是PNH的主要病理机制，在正常情况下，血管内溶血由CD59阻断，CD59能阻止补体反应的最后一步，即阻止在靶细胞上形成孔的膜攻击复合体(membrane attack complex,MAC)（图1），而PNH患者红细胞缺乏将CD59连接至其表面的GPI锚而导致血管内溶血。靶向末端C5的依库珠单抗能阻止MAC复合物的形成，阻断血管内溶血。

　　CHAPLE病，全称为CD55缺失所导致补体系统过度活化，血栓形成和蛋白质丢失性肠病（CD55 deficiency with hyperactivation of complement,angiopathic thrombosis,and protein-losing enteropathy，简称CHAPLE）。其实，直至2017年，人们才发现，CD55基因缺陷所导致的补体系统和固有免疫系统过度活化，是引起这一疾病的元凶。其临床病征包括腹泻、呕吐、腹痛、饥饿性浮肿、反复感染以及致死性血栓。

　　有报道指出，补体C5抑制剂依库珠单抗（eculizumab）可以有效缓解这一疾病。它可以与C5结合并抑制其功能，而CD55则与C5存在负调控关系。当然，依库珠单抗所能引起的具体代谢和免疫反应仍旧知之甚少。土耳其的Ahmet Ozen团队和来自美国国立卫生院的Michael J Lenardo团队在Nature Immunology上发表题为Broadly effective metabolic and immune recovery with C5 inhibition in CHAPLE disease的文章，发现依库珠单抗可以有效恢复CHAPLE病患者肠道的代谢和免疫功能。

　　验证了C5抑制剂依库珠单抗是治疗CHAPLE的优良方法。依库珠单抗可以有效缓解病人的消化道症状以及免疫系统和代谢系统异常。并且，血清中各水平异常的蛋白得以回调，异常的肠道菌群得以重构，因此，通过依库珠单抗抑制补体系统的组份C5，可以调控补体系统功能，从而治疗人类因CD55缺失所导致的CHAPLE病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)的用法用量与不良反应

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