莫博替尼 的疗效证据来自一项由3部分组成的开放标签、多中心、1/2期非随机临床试验(AP32788‑15‑101)的结果。该项临床研究包括三个队列，剂量递增/剂量扩展队列(在美国有28个临床研究中心参与)和单臂延长队列(EXCLAIM；在亚洲、欧洲和北美有40个临床研究中心参与)。
研究人群为接受过铂类化疗的患者(PPP)队列和EXCLAIM队列。结果在PPP(n=114)和EXCLAIM(n=96)队列中，中位年龄分别为60(27~84)岁和59(27~80)岁；60%患者为女性和69%患者为亚裔；基线数据显示40例(35%)患者存在脑转移。
在临床试验结束时，PPP队列的中位随访时间为14.2个月，IRC报告的ORR值为28%(95%CI:20%~37%)，研究者报告的ORR值为35%(95%CI:26%~45%)；IRC报告的中位缓解持续时间为17.5个月(95%CI:7.4~20.3)。IRC报告的中位无进展生存期为7.3个月(95%CI:5.5~9.2)。中位总生存期为24.0个月(95%CI:14.6~28.8)。在EXCLAIM队列中，中位随访时间为13.0个月，IRC报告的ORR为25%(95%CI:17%~35%)，研究者报告的ORR为32%(95%CI:23%~43%)。
2023年1月，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准1类创新药琥珀酸安卫力上市。这给大约12%携带此类突变的肺癌患者带来了福音和希望。在此之前，美国食品药品管理局(FDA)已核准莫博替尼 EXKIVITY(mobocertinib，TAK-788)用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的伴表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变（经FDA核准的检测方法检出）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。莫博替尼获批，确实填补了国内EGFR ex20ins突变患者靶向治疗的空白，让这类患者有药可用。莫博替尼 的获批并不是终点，而是新的起点。期待莫博替尼在EGFR ex20ins靶点做出更多探索，能收获更多有价值的研究成果，也造福更多国内外肿瘤患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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