恩西地平却抑制突变IDH2基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。
参加此次试验的参与者共计239人，其中74%的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中71人对恩西地平有反应，34人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解14.4个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7个月。筛查了322位患者，其中107位携带IDH2突变的急性髓系白血病患者被纳入研究。截止中期分析时，有24位患者仍在接受研究治疗。1b期剂量探索阶段招募了6位患者，予以了恩西地平100 mg（n=3）或200 mg（n=3）联合阿扎胞苷治疗。无剂量限制性毒性发生，恩西地平100 mg剂量被定为2期剂量。
在未来的研究中，科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息，不过可以明确的是，比起之前的标准治疗，病人的整体生存时长从之前的3.3个月延长到到9.3个月。
随着对AML发病机制认识的不断深入和分子生物学技术的发展，各种小分子靶向药物应运而生，以BCL-2抑制剂（如维奈克拉）为代表的泛靶向治疗药物或靶向治疗药物陆续获批上市，包括FLT3抑制剂（如米哚妥林、索拉菲尼、吉瑞替尼）、IDH1抑制剂（如艾伏尼布）、IDH2抑制剂（如恩西地平）等等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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