普拉替尼是RET受体酪氨酸激酶的一种强效选择性抑制剂。ARROW(NCT03037385，正在进行中)旨在评估普雷西替尼在晚期RET改变实体肿瘤患者中的疗效和安全性。纳入的29例患者有12种不同的RET融合阳性实体瘤类型，不包括非小细胞肺癌和甲状腺癌，他们之前接受过或不是标准治疗的候选人。23例可评估疗效的患者中最常见的RET融合伴侣为CCDC6(26%)、KIF5B(26%)和NCOA4(13%)。这些患者的总缓解率(主要终点)为57%(95%可信区间，35-77)。无论肿瘤类型或RET融合伙伴均观察到疗效。
ECOG评分为3分，体重指数为17.9 kg/m2。与患者及其家属充分沟通病情及预后，并获得患者知情同意后，2022年3月23日患者开始接受一线化疗联合RET抑制剂靶向治疗：具体方案为白蛋白紫杉醇200 mg，第1天，每14天1次＋普拉替尼（200 mg剂量递增至300/400 mg交替口服），每天1次。2个周期和5个周期治疗后CT示：双肺团片状密度增高影明显好转，肺门及纵隔内淋巴结较前缩小，肺组织膨胀不全基本复张，双侧胸腔积液减少，双附件病变及腹膜后淋巴结较前明显缩小。
肿瘤标志物水平明显下降。患者自诉疼痛、气短症状较治疗前明显好转。
此病例提示了在消化系统肿瘤中应用高通量测序技术检测RET基因融合的必要性及普拉替尼靶向治疗的可能性。虽然RET基因融合在消化系统肿瘤中的发生率极低（小于1%），但我国消化系统肿瘤患者基数庞大。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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