他替瑞林（Ceredist）口腔崩解片是一种处方药，用于改善脊髓小脑变性病患者的共济失调。他替瑞林（Ceredist）口腔崩解片为合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，他替瑞林（Ceredist）口腔崩解片作用于脑促甲状腺激素释放激素（TRH）受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用，从而提高患者的运动活性，改善共济失调步态，保持觉醒，改善抑郁情绪等从而提高患者的运动能力，改善步态不稳和共济失调，保持清醒状态，减轻抑郁情绪等。他替瑞林（Ceredist）片剂于2000年7月3日在日本获批，由于脊髓小脑变性症并发吞咽障碍的情况较多，患者希望得到更容易服用的口腔崩解片，于是2009年10月他替瑞林（Ceredist）的口腔崩解片在日本上市。

　　基于研究目的，我们联合北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心，组织完成了他替瑞林片的安全性、有效性和可及性的问卷调查。样本为50名正在服用或至少服用过一月以上日本产他替瑞林片的患者。

　　抽样方法：通过患者组织及患者社群公开招募信息，采取滚雪球抽样法招募受访者。

　　样本来源：报名参与调查的患者共74名，优先调查了39名正在服药的患者，后补充11名服用过他替瑞林片的患者。

　　调查方法：本次调查于2022年11月3日正式启动，问卷收缴截至当月30日，通过线上及线下相结合的方式开展。受试者需签署《知情同意书》进入问卷填写阶段，完成所有必选题后需再次签名确认信息真实性。线上问卷由网络系统生成链接，共发放43份问卷，收回43份；线下由访谈员当面访谈患者，共发放7份问卷，回收7份。所有问卷均为有效问卷。

　　本次共发放问卷50份，收回问卷50份，合格问卷50份，问卷合格率100%；线下问卷7份，占比（14%），线上问卷43份，占比（86%）。详细数据分析如下：

　　服用他替瑞林片时长在1-6个月的患者最多，有32人（64%），其次是24个月以上8人（16%）和6-12个月5人（10%）；

　　服用他替瑞林片后，认为有改善的有42人（84%），主要改善点集中在步态稳定性、肢体僵硬程度、语言流利度及吞咽问题上，有些受访者表示无法具体描述改善情况，但整体感受较未服药时好；认为没有改善的有8人（16%）。

　　脊髓小脑变性病（SCD）是共济失调为主的神经性病变的总称，主要是由基因中CAG核酸重复序列发生倍增突变所致，该病可由遗传，感染、免疫等多种因素所致，其中，以遗传因素多见；临床主要表现为下肢共济失调，走路摇晃、突然跌倒、发声困难，还可出现双手笨拙、意向性震颤、眼震、眼慢扫视运动、痴呆和远端肌萎缩；发病人群多集中在青少年儿童人群；主要通过神经系统影像学、基因检测及肌电图等检查确诊；目前临床上缺乏有效治疗手段，以对症治疗和康复训练为主。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林的作用机制及用法用量

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