该研究纳入了179例IDH1突变的AML患者,研究表明,每日口服500mg的拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼在主要评估人群中,达到了30.4%的CR+CRh(完全缓解和完全缓解伴部分造血恢复)率以及21.6%的CR(完全缓解)率,总缓解率为41.6%,CR+CRh的中位持续时间达8.2个月。在84名在基线时依赖输血的患者中,有35%(29名)在基线后的56天内不再需要输血。拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼将成为针对这种突变引起的MDS的首个靶向治疗药物。
在2018年7月,FDA基于AG120-C-001研究的积极结果,批准了拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者,成为全球首个获批的IDH1抑制剂。
新的适应症上市申请基于拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼在IDH1突变的复发或难治性MDS患者中的关键I期开放标签研究的积极结果。研究显示,在这一人群中,拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼达到了显著的治疗效果,完全缓解率(CR)达38.9%,客观缓解率(ORR)达83.3%;此外,拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼的治疗安全性良好。
与此同时,基石药业已经获得了施维雅的授权,以在中国大陆、香港、台湾、澳门以及新加坡地区独家开发与商业化拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼。这为基石药业在该地区拥有了独特的权益,有望在这一区域内推进拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼的开发与推广。
美国食品和药物管理局批准TIBSOVO(艾伏尼布,拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼)用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病(AML)。
TIBSOVO是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服靶向抑制剂,该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法(雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒)证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)成人患者。它是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!