这项3期研究（NCT00358501）调查了去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和疗效。通过盲法独立审查员从6867名造血干细胞移植患者的病历中筛选出32名历史对照组，并将每天服用25毫克/千克去纤苷的患者（n=102）与32名历史对照组进行了比较。各组间的基线特征非常均衡。主要终点是造血干细胞移植术后第+100天的存活率。

　　肝静脉闭塞性疾病(HVOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，可能在某些血液或骨髓癌症的化疗和HSCT过程中出现。它会阻塞肝脏血管，导致水肿和血流量减少，可能导致严重的肝脏损伤，甚至肾和肺功能衰竭。尽管严重的肝脏VOD影响的HSCT患者不到2%，但高达80%的患者无法存活。

　　去纤苷是一种多分散寡核苷酸混合物，已成为预防和治疗HSCT后HVOD的安全有效的药物，大量临床研究结果凸显了其潜力。

　　纤维酸钠是一种与纤维蛋白可溶物结合的寡核蛋白，是一种关键成分。去纤苷钠是一种源自肠道组织的单链聚脱氧核糖核苷酸钠盐的混合物，平均分子量为13-20 kDa，效力范围为每毫克27-39和28-38生物单位。它是一种透明的淡黄色至棕色无菌溶液，装在一次性小瓶中。

　　去纤苷组的存活率为38.2%，对照组为25%（估计差异为23%；95.1%置信区间[CI]，5.2-40.8；P=.0109，采用倾向调整分析）。观察到的第+100天完全应答(CR)率为：去纤苷25.5%，对照组12.5%（采用类似方法，差异为19%；95.1%置信区间[CI]，3.5-34.6；P=.0160）。

　　去纤苷的耐受性总体良好，毒性可控。相关不良事件（AEs）包括出血或低血压；常见出血AEs（包括肺泡出血[11.8%和15.6%]和胃肠道出血[7.8%和9.4%]）的发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。去纤苷可显著提高100天生存率和CR率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 去纤苷 https://www.kangbixing.com/drug/qqgn/