骨髓纤维化是一种破坏人体正常血细胞生成的罕见的骨髓疾病，该疾病会形成广泛的骨髓瘢痕，进而导致严重的贫血（红细胞水平低）。这种瘢痕也会减少血小板的数量，增加出血的风险。这种疾病常常会导致脾脏肿大，而脾脏是过滤红细胞的器官。
一项研究证明了帕克替尼的有效性和安全性，该研究纳入了63例中度或高度风险的原发性或继发性骨髓纤维化和低血小板的患者，分为帕克替尼治疗组（每次200mg，每日两次）和标准治疗组。根据从基线到第24周脾脏体积减少的患者比例来确定治疗效果。帕克替尼治疗组有9例患者（29%）的脾脏体积减少≥35%，而标准治疗组只有1例（3%）。
要想通过加速批准，其中一个条件是必须完成一项进行中的帕克替尼研究，以作为确认脾脏体积缩小，进而带来临床临床获益的证据，例如改善骨髓纤维化患者的感觉或功能。
骨髓纤维化可以单独发生（原发性疾病），也可以由其他骨髓疾病发展而来（继发性疾病）。
帕克替尼为抗肿瘤药，是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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