普雷西替尼（普拉替尼）是一种激酶抑制剂，适用于治疗采用FDA批准的检测法检测的转移性转染重排（RET）融合阳性、非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。成人推荐剂量为400 mg，每日一次，空腹状态下口服给药（普雷西替尼（普拉替尼）服药前至少2小时以及服药后至少1小时不要进食）。

　　普雷西替尼（普拉替尼）是一种口服多靶点TKIs合成物，为pan-BCR-ABL抑制剂。其体外抑制ABL与T315I突变ABL酪氨酸激酶活性的半抑制浓度（IC50）分别为0.4、2.0nmol·L-1，IC50值在0.1～20nmol·L-1，亦抑制其他致癌激酶的活性，包括血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、纤维母细胞生长因子受体（FGFR）、生促红素人肝细胞（Eph）受体、胞质酪氨酸激酶Src家族（SFK）、酪氨酸激酶膜受体基因（C-kit）、孤儿受体酪氨酸激酶（RET）、促血管生成素Ⅰ型酪氨酸激酶受体2（TIE2）和FMS样的酪氨酸激酶3（FLT3）。

　　普雷西替尼（普拉替尼）的分子结构是根据与T315I相互作用的不同方式设计，与现有激酶抑制剂结构无关。ABL抑制剂包括含天冬氨酸-苯丙氨酸-甘氨酸（DFG-in，1类抑制剂）和不含天冬氨酸-苯丙氨酸-甘氨酸（DFG-out，2类抑制剂）两种类型，这取决于它们与BCR-ABL相互作用的结合方式。1类抑制剂为第一代小分子激酶抑制剂，靶向作用于酶活化基团的ATP结合位点，以活化环的构型开放为特征；2类抑制剂与其他疏水位点结合，与1类抑制剂不同，形成构型失活。相比之下，2类抑制剂较1类有更高的选择性和疗效。

　　普雷西替尼（普拉替尼）由Blueprint Medicines公司开发，是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，打破甲状腺髓样癌多靶点“撒网”的局面，它可以高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用。通过抑制原发和继发突变，普雷西替尼（普拉替尼）有望克服和预防临床耐药的发生。

　　目前，FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。此外，普雷西替尼（普拉替尼）已被FDA授予“突破性疗法认定”。

　　在国内，基石药业拥有创新靶向药普雷西替尼（普拉替尼）在大中华区开发和商业化的权益。国家药监局已于今年9月4日受理普雷西替尼（普拉替尼）的新药上市申请，并将其纳入优先审评。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：肺癌靶向药物普纳替尼/普拉替尼(PONATINIB)副作用大吗？

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