在疾病进展时，ZETA患者停用研究药物并揭盲。一些研究中心为这些患者提供凡德他尼的开放标签治疗。经中央审查确定没有疾病进展的患者也可以选择不设盲并接受开放标签药物治疗。

　　对于事后分析，Kreissl等人将ZETA试验人群分为4个疾病严重程度亚组：基线时有进展和症状的亚组、仅有症状的亚组、仅进展的亚组以及无进展且基线无症状的亚组.他们将症状定义为简短疼痛量表(BPI)问卷疼痛评分>4、阿片类药物使用至少10毫克/天、腹泻、潮红、疲劳、疼痛、恶心、吞咽困难、发音困难、呼吸道症状和体重减轻。

　　在主要分析期间，163名患者出现疾病进展，其中103名患者在基线时有进展和症状。在基线进展和症状组中，PFS的生存曲线在实验组和对照组之间存在显着差异(对数秩P<0.0001)。与安慰剂相比，vandetanib组的进展风险降低(HR，0.43;95%CI，0.28-0.64;P<0.0001)。在凡德他尼组中，中位PFS为21.43个月，但安慰剂组仅为8.40个月。

　　当研究人员评估患者的ORR时，他们记录了92起事件，其中90起发生在凡德他尼组。正如预期的那样，凡德他尼组的ORR均高于安慰剂组，并且在可比组中未观察到显着的OS差异。

　　凡德他尼治疗甲状腺癌甲状腺髓样癌发病率低，具有遗传性，无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳，预后差。

　　0008号凡德他尼研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期凡德他尼研究，评估凡德他尼治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的凡德他尼疗效和凡德他尼毒副作用。凡德他尼11例可评价的病人中(接受凡德他尼300 mg/d，至少3个月)，2例患者获得PR，9例患者获SD。另外，病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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