肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。Albrioza（也称PB–TURSO）是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。临床数据显示，无论是作为单药治疗还是添加至ALS现有治疗方案中，与安慰剂组患者相比，Albrioza治疗组患者在功能结果方面显示出统计学意义和临床意义的改善。

　　今年最新结果显示PB–TURSO延长渐冻症患者中位生存期

　　2022年8月，该研究组将更新的研究结果发表在新一期《MuscleNerve》杂志上。该分析使用2020年7月截止日期的最终数据进行意向治疗(ITT)和RPSFTM生存分析。基于随机治疗和OLE期参与的亚组分析也进行。

　　与最初服用安慰剂的参与者相比，ITT分析中PB-TURSO的死亡风险比(95%置信区间)为0.57(0.35-0.92)，治疗中RPSFTM分析为0.39(0.17-0.88)(p=0.023)。ITT分析显示，PB-TURSO的ITT中位生存期(25.8个月)比安慰剂(18.9个月)长6.9个月，比安慰剂的RPSFTM调整后的ITT中位生存期(15.2个月)长10.6个月。与未继续进入OLE期的安慰剂随机亚组相比，PB–TURSO随机亚组持续进入OLE期的中位生存时间长18.8个月(p<.0001)。

　　“渐冻人”临床试验可以收集到可靠的生存数据，如OLE阶段，这对促进渐冻人症患者获得研究性治疗至关重要。然而，在这类研究中，真正的安慰剂组无法维持足够长的时间来评估生存期，这可能会导致低估所研究疗法的临床效果。通过在治疗切换的情况下调整生存估计，RPSFTM和亚组分析等方法可能提供额外的临床背景，超越ALS试验中观察到的生存结果。在CENTAUR试验的事后分析中，这两种方法分别获得了PB-TURSO调整后的10.6和18.8个月的生存效益。目前，Albrioza正在接受美国FDA和欧盟EMA审查。全球3期PHOENIX试验正在美国和欧洲进行患者入组，该试验旨在为Albrioza治疗ALS提供额外的安全性和有效性数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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