既往ICCA的全身治疗主要是化疗，疗效欠佳并且副作用大。一线化疗中位总生存期（OS）仅11.2个月，同时一线治疗失败后无标准二线治疗方案。现有二线化疗方案中位OS为6个月左右，中位无进展生存期（PFS）为3个月左右，客观缓解率（ORR）不足10%。不能手术治疗的ICCA患者迫切需要新的治疗方法。随着ICCA发病率的不断升高，近年针对ICCA治疗的研究逐渐增多，主要集中于靶向治疗、局部治疗、免疫治疗或者是以上治疗的各种组合，但几乎均未得出确定性结论。培米替尼Pemigatinib培美替尼就是在这种背景下脱颖而出，作为一线化疗失败后的二线治疗新选择，其ORR（包括完全缓解和部分缓解）可达到35.5%，疾病控制率（DCR）为82%,中位PFS为6.9个月，中位OS可达21.1个月。Pemigatinib因为其卓越的疗效数据通过FDA的加速审批，并被纳入NCCN治疗指南。新型靶向制剂Pemigatinib给临床医师治疗ICCA提供了有效的新选择，也为ICCA患者带来了治疗的新希望。

　　本研究是一项II期、开放、单臂、多中心、评价pemigatinib培米替尼在既往接受过至少一种系统性治疗失败、FGFR2基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性的研究。

　　截至2021年1月29日，第一部分共纳入3例胆管癌患者进行PK研究，第二部分共纳入31例FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者，分别口服9mg和13.5mg pemigatinib培美替尼，每3周一个治疗周期（服药两周，停药一周）。临床试验主要终点为研究第二部分纳入的31例受试者达到独立影像评估委员会（IRRC）依据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。

　　在第二部分可评价疗效的30例人群，15例患者达到IRRC确认的疾病缓解，ORR达到50%(95%CI:31.3%，68.7%)。中位随访5.13个月，12例（40%）患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI:3.4,NR），中位无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS，疾病控制率（DCR）为100%(95%CI:88.4%，100%)。

　　所有34例患者均纳入安全性分析，至数据截止日期，每例患者均报告至少一项治疗相关不良事件（TRAE），其中最常发生的TRAE为高磷酸血症（73.5%）、口腔干燥（55.9%）和脱发（50.0%），≥3级的TRAE发生率为14.7%。3例患者报告了严重不良事件（SAE），分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管炎。试验期间未发生导致死亡和治疗终止的不良事件。培米替尼最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脱发（59%）、口腔炎（53%）、腹泻（50%）、干眼症（50%）、疲劳(44%)、皮疹(35%)、腹痛(35%)、贫血(35%)、便秘(32%)、口干(32%)、鼻出血(29%)、视网膜色素上皮脱离(26%))、四肢疼痛(26%)、食欲下降(24%)、皮肤干燥(24%)、消化不良(24%)、背痛(24%)、恶心(21%)、视力模糊(21%)、外周水肿（21%）和头晕（21%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)的作用机制与给药方法

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