PACIFICA的主要终点是脾脏体积，次要终点包括总症状评分、总生存率、患者对病情变化的总体印象，以及帕克替尼的安全性。纳入研究的患者必须在基线时平均血小板计数＜50,000/μL，患有中度-1、-2或高危疾病，且可触及的锁骨中线下肋缘以下≥5cm。患者ECOG表现状态为0、1或2，外周细胞计数<10%，中性粒细胞绝对计数≥500/μL。
预期寿命小于6个月、接受过同种异体干细胞移植或符合条件、有脾切除史或计划在近6个月内接受1次脾放射治疗，并曾接受过pacritinib（帕克替尼）治疗的患者。如果患者患有已知人类免疫缺陷病毒或甲型、乙型或丙型肝炎病毒，也不符合资格。
在骨髓纤维化患者中，严重的血小板减少是由于疾病或目前治疗的药物相关毒性引起的。目前还没有批准的药物能够专门解决未被满足的患有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的需求。在多次试验中，Pacritinib（帕克替尼）在治疗这些患者方面显出了临床效益，现在有潜力在2021年成为初治和二线骨髓纤维化患者的新的治疗选择。
Pacritinib（帕克替尼）是一种口服的研究型激酶抑制剂，对JAK2,FLT3,IRAK1和CSF1R具有特异性。这些激酶突变与血液相关的癌症如骨髓增生性肿瘤的发展有关。Pacritinib先前于2014年获得了快速通道指定，用于治疗中高危骨髓纤维化患者,包括疾病相关性血小板减少症患者，其他JAK2抑制剂疗法中出现的血小板减少症患者，或对其他JAK2疗法不耐受或其症状不能得到很好地控制的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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