阿扎胞苷注射剂适用于治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒-单核细胞白血病(CMML)、急性髓系白血病(AML)、骨髓原始细胞为20-30%伴多系发育异常。阿扎胞苷由新基研发，于2004年5月19日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，于2008年12月17日获欧洲药物管理局批准上市。

　　阿扎胞苷是胞苷的嘧啶核苷类似物，阿扎胞苷的抗白血病活性主要通过体外AML细胞系中细胞活力的降低和凋亡的诱导，在体内，阿扎胞苷降低了肿瘤负荷并增加了存活率。

　　一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究中，评估阿扎胞苷片剂的治疗效果，研究一共纳入472名完成诱导的患者，随机分配至阿扎胞苷片剂组(n=238)或安慰剂组(n=234)。

　　与安慰剂相比，随机分配到阿扎胞苷片剂组患者的总生存期(OS)有统计学显著改善，阿扎胞苷片剂组患者的总生存期为24.7个月，安慰剂组患者仅为14.8个月，CR或CRi患者的OS获益具有一致性。

　　推荐剂量为300mg，每天服用一次，需要在每个28天周期的第1天至第14天服用，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。在前2个治疗周期中，每次服用阿扎胞苷片剂前30分钟需要服用止吐药。

　　阿扎胞苷药物已被临床证实可起到改善DNA甲基化异常和抑癌基因表达等作用,改变患者机体内肿瘤细胞的分化和凋亡情形。此外,相关文献显示,阿扎胞苷相对传统对症治疗方案,因该药物对G1期细胞具有显著的抗肿瘤活性，可明显提高患者的生存时间。

　　据KOHNKE T等研究报道,阿扎胞苷可利于老年AML患者摆脱血小板输注依赖。本研究结果显示,采用CAG方案联合阿扎胞苷治疗后老年AML患者血小板输注量、血小板恢复时间及中性粒细胞恢复时间均低于单一采用CAG方案治疗后老年AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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