福坦替尼是首个被批准上市的适用于免疫性血小板减少症患者的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。脾酪氨酸激酶对细胞增生、分化、免疫调节，以及细胞吞噬过程中的细胞骨架重组都具有重要作用。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，福坦替尼通过保护血小板免受破坏而发挥作用。
美国FDA的批准主要基于两项平行多中心、安慰剂对照的随机双盲III期临床试验FIT1、FIT2和一项开放标签的临床试验FIT-3。在接受治疗之前，患者的平均基线血小板水平为16 x 109/L。试验结果表明：
在接受治疗14周以后，福坦替尼组有18%的患者血小板水平能够稳定在50 x109/L以上，对照组仅有2%。在接受治疗后12周内，福坦替尼组有43%的患者血小板水平可达到50 x109/L以上，对照组仅有14%。
福坦替尼作为一种口服抑制剂使得患者用药依从性更高，这在一定程度上提高了治疗效果。此外，福坦替尼的上市缓解了慢性免疫性血小板减少症成人患者的治疗负担，为患者们提供了一个重要的治疗方案。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板被破坏，而血小板在血液凝固和愈合中发挥着积极作用。慢性免疫性血小板减少症患者发生严重出血事件的风险可能会增加，从而导致严重的医疗并发症，在某些情况下甚至导致死亡。
严重的药物不良反应为发热性中性粒细胞减少、腹泻、肺炎、高血压危象、呼吸困难，以及中性粒细胞减少、关节痛、胸痛、腹泻、头晕、肾结石、四肢疼痛、牙痛、晕厥和缺氧等，最常见的不良反应是腹泻、腹痛、疲劳、恶心、呼吸道感染、高血压、头晕、ALT/AST升高、皮疹、胸痛和中性粒细胞减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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