美国就已批准FLT3抑制剂吉列替尼(Gilteritinib)用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML，使FLT3突变阳性AML的治疗取得了突破性进展。适加坦(Gilteritinib)是一种新型（二代、I型）、高选择性、口服FLT3抑制剂，对FLT3-ITD、FLT3-TKD均有高抑制活性且对c-Kit弱活性，同时能抑制与FLT3抑制剂耐药有关的酪氨酸激酶AXL。ADMIRAL研究1显示，与挽救性化疗相比，适加坦(Gilteritinib)可以显著提高FLT3-ITD突变患者缓解率、延长生存期。适加坦(Gilteritinib)组患者的中位总生存（OS）为9.3个月，而挽救性化疗组患者的中位OS仅为5.6个月，提高了将近一倍，可令更多患者有随后接受造血干细胞移植的可能。而且，接受造血干细胞移植后继续应用适加坦(Gilteritinib)仍可延长患者生存期。

　　研究结果：共371例患者随机分配接受治疗，吉列替尼组和SC组分别有247例和124例（MEC，25.7％;FLAG-IDA，36.7％;LoDAC，14.7％;AZA，22.9％）。中位年龄为62岁（范围，19~85岁）。基线FLT3突变状态为：FLT3-ITD，88.4％;FLT3-TKD，8.4％;FLT3-ITD突变和FLT3-TKD突变，1.9％;突变状态未知，1.3％。总体而言，39.4％的患者是难治性AML，60.6％的患者是复发性AML。

　　接受吉列替尼治疗的患者的OS（9.3个月）显著优于SC组（5.6个月;HR=0.637;P=0.0007）;1年生存率分别为37.1％和16.7％。吉列替尼组和SC组的CR/CRh率分别为34.0％和15.3％（P=0.0001）;两组的CR率分别为21.1％和10.5％（双侧P=0.0106）。两组的中位EFS分别为2.8个月和0.7个月（HR 0.793，P=0.0830）。

　　所有患者的常见不良事件（AE）为发热性中性粒细胞减少症（43.7％）、贫血症（43.4％）和发热（38.6％）。与吉列替尼相关的常见≥3级AE是贫血（19.5％）、发热性中性粒细胞减少（15.4％）、血小板减少症（12.2％）和血小板计数减少（12.2％）。校正给药持续时间后，吉列替尼组每例患者每年的严重治疗不良事件比SC组少，分别为7.1％和9.2％。

　　COMMODORE试验的数据建立在先前在ADMIRAL临床试验（NCT02421939）中观察到的吉列替尼治疗复发/难治性FLT3突变AML患者的阳性结果基础上。该试验对吉列替尼与化疗进行了比较。与化疗相比，吉列替尼显著延长了生存期，提高了缓解率。这项试验共包括371名患者。在以2:1比例的随机分组中，247名患者接受了吉列替尼治疗，124名患者接受了挽救性化疗。吉列替尼表现出的中位OS为9.3个月，而化疗为5.6个月（HR，0.64；95%CI，0.49-0.83；P<0.001）。此外，吉列替尼组观察到的EFS中位数为2.8个月，化疗组为0.7个月（HR，0.79；95%CI，0.58-1.09）。

　　CSCO《恶性血液病诊疗指南2020》就已推荐适加坦(Gilteritinib)作为复发/难治性FLT3突变阳性AML患者靶向治疗的首选（一级推荐）。而且，两年前我们国家已经将适加坦(Gilteritinib)按特殊通道引入中国，来作为中国急需的治疗药物。临床中，我们发现适加坦(Gilteritinib)的治疗效果非常好，而且为FLT3突变阳性AML患者进行“chemo-free”治疗带来可能。过去FLT3突变阳性的复发/难治性AML患者的OS可能只有不到1年，但应用适加坦(Gilteritinib)后，患者的OS可以达到将近2年。尤其是一些不能进行造血干细胞移植或老年FLT3突变阳性患者也可以用适加坦(Gilteritinib)进行维持治疗。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉瑞替尼/吉列替尼(GILTERITINIB)可以让白血病病患迅速地取得创新的治疗方案？

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