马法兰与泼尼松加口服马法兰治疗骨髓瘤的疗效。试验共招募了310名骨髓瘤患者，107名患者被随机分配至口服组（口服7天马法兰，0.15mg/kg/天，随后当WBC开始升高时，调整为0.05mg/kg/天），203名患者被随机分配至静脉注射组（静脉注射马法兰/玛法兰16mg/m2,每2周*4（治疗超过6周），然后每4周给予相同的剂量）。两组患者均接受口服泼尼松0.8mg/kg/天，并在6周内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第22周患者总体回应率。

　　[1]多发性骨髓瘤有多种治疗方案，应详细查阅文献，美法仑与强的松合用，可能比单用美法仑更有效，通常联合用药间歇进行。虽然延长连续用药的优越性仍未证实，但典型的剂量是每日每公斤体重0.15毫克分次服用共四天，六周后重复疗程。对治疗有反应者延长疗程超过一年不会增进疗效。卵巢腺癌典型的治疗方案是每日每公斤体重0.2毫克共五天，每4～8周或当外周血象恢复时重复疗程；当出现骨髓毒性时应减低剂量。

　　[2]晚期乳腺癌口服美法仑每日每公斤体重0.15毫克或每平方米体表面积6毫克，共5日，每六周重复疗程，也可使用美法仑静脉注射治疗。

　　[3]真性红血球增多症诱导缓解期，每日用6～10毫克共5～7天，之后可每日2～4毫克直至能满意地控制症状，维持剂量可每周一次用2～6毫克，其间必须对患者仔细谨慎地进行血液学控制，以血细胞计数结果为依据，适当调整剂量。肾功能不全患者依据目前建立的药动学数据，对中度至重度肾功能不全患者口服美法仑，并非绝对推荐降低剂量，但起始剂量需谨慎地降低。

　　试验结果显示，口服组患者风险降低58%，静脉输液组为44%。在第22周时，口服马法兰组中，可评估患者为100名，44%（44名）患者疾病回应，注射组中，可评估患者195名，38%（74名）患者疾病回应。

　　在安全性方面，静脉注射组中28%的患者出现严重骨髓毒性，口服组中11%的患者出现严重骨髓毒性。最常见的血液系统不良反应为骨髓抑制，表现为白细胞及血小板计数下降和贫血，约给药后2—3周降至最低值，停药4—8周可恢复正常。消化系统不良反应为服用大剂量药物数小时有恶心，呕吐、腹泻及食欲减退。其他不良反应包括肺纤维化（包括致命的）和间质性肺炎，皮肤过敏，斑丘疹，血管炎，脱发和溶血性贫血，多个疗程后还发生了过敏反应，包括荨麻疹，水肿，皮疹和罕见的过敏反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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