在美国，阿扎胞苷于2020年9月获得FDA批准，用于病情首次缓解的AML成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解(CR)或血细胞计数未完全恢复的完全缓解(CRi)、且不能完成强化治愈性疗法(如ASCT)的AML成人患者的继续治疗。在美国，阿扎胞苷是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法。

　　基于关键3期QUAZARAML-001研究的疗效和安全性结果。该研究在接受强化诱导化疗后病情获得首次完全缓解(CR或CRi)、且筛查时不适合ASCT的新诊AML患者中开展，评估了阿扎胞苷作为一线维持治疗的疗效和安全性。结果显示，在一线维持治疗中，与安慰剂相比，阿扎胞苷将总生存期(OS，主要终点)显著延长了近10个月(中位OS：24.7个月vs14.8个月，p=0.0009)、将无复发生存期(RFS，关键次要终点)显著延长了一倍多(中位PFS：10.2个月vs4.8个月，p=0.0001)，结果具有统计学意义和临床意义的改善。

　　QUAZARAML-001研究的首席调查员AndrewWei表示：“在欧盟，虽然许多AML患者通过诱导治疗获得缓解，但由于缓解持续时间可能很短、复发风险仍然很高，尤其是不符合干细胞移植条件的患者，因此对AML维持治疗方案的需求未得到满足。此次欧盟委员会批准阿扎胞苷，将使AML患者获得临床益处，并改变AML治疗现状，包括一系列的亚型患者。”

　　用药方面，阿扎胞苷可一直持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。由于药代动力学参数存在显著差异，阿扎胞苷不应代替静脉注射或皮下注射阿扎胞苷。

　　阿扎胞苷的活性药物成分为CC-486(阿扎胞苷)，这是一种口服低甲基化剂，能结合到DNA和RNA中，允许由于长时间暴露而进行持续的表观遗传调控。目前，该药正被开发作为一款表观遗传学修饰剂，用于多种血液肿瘤的治疗。该药作用的主要机制被认为是DNA的低甲基化，以及对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。低甲基化可能恢复对分化和增殖至关重要的基因的正常功能。

　　值得一提的是，阿扎胞苷是欧洲第一个也是唯一一个可用于治疗处于首次缓解的广泛AML亚型患者的每日一次口服一线维持疗法。阿扎胞苷上市后，将解决AML患者群体对新维持治疗方案的紧急医疗需求。来自关键QUAZARAML-001研究的数据显示，在首次缓解的AML患者中，与安慰剂相比，阿扎胞苷一线维持治疗显示出显著的总生存期(OS)和无复发生存期(RFS)获益。亚组分析显示，在CR或CRi患者中OS获益是一致的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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