今年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）发布公告：关节炎和溃疡性结肠炎治疗药物托法替布的临床使用可致严重心脏相关事件（如心脏病发作或中风）。这是该药新增的一项严重不良反应，旧版药品说明书仅警示癌症、血栓和死亡风险。
使用甲氨蝶呤和利妥昔单抗（1g静脉注射x2次，每次输注间隔14天）的单药治疗，各持续4个月后均无效。之后，又接受了环磷酰胺静脉注射治疗（最高1000mg/m2），但同样经过5个月的治疗周期后，结膜炎症仍未缓解。随后使用IVIG治疗，2个月后仅出现部分缓解。
最后在每3周一次的IVIG治疗方案中加入托法替布（11mg，每日口服）。8周后，眼部炎症明显好转。虽然已经出现穹窿短缩、睑外翻和结膜下纤维化，但患者结膜充血和活动性感染已接近消退。经过12个月的综合治疗，患者病情基本得到控制。由于费用问题，患者随后停用了IVIG，并继续接受了12月的托法替布单药治疗，治疗期间结膜炎症未再复发，随访至今也未出现任何药物不良反应或实验室指标异常。
眼部MMP往往出现复发性、进行性的眼部炎症甚至眼部纤维化，可导致视力严重下降甚至致盲，因此需要有效的药物治疗控制其进展。本例中患者接受了多个药物（包括环磷酰胺、甲氨蝶呤、利妥昔单抗）分别长达4-5个月疗程的治疗后仍缺乏反应，且治疗期间患者已经进展为穹窿短缩、睑外翻和结膜下纤维化。而在使用托法替布仅8周后患者的症状即快速、显著缓解，这提示托法替布治疗MMP或许有着不逊于经典药物的疗效及安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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