阿西米尼是一种激酶抑制剂,通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性。阿西米尼是红色片剂,有20mg、40mg两种剂量,目前分为盒装与瓶装两个版本,每盒(瓶)60片。阿西米尼英文名为Asciminib,又称阿西米尼布、阿思尼布片,由全球十大药企之一的瑞士医药健康公司诺华研发,其商标名为Scemblix。
慢性粒细胞白血病(CML),又称慢粒白血病或慢性髓性白血病,是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤,是慢性白血病中最常见的类型。慢粒白血病全球年发病率为十万分之一左右,可发生于各年龄,最常见于50岁以上的人群中,在成人白血病中约占15~20%。电影《我不是药神》里,提到的就是慢粒白血病。这种疾病的特点是产生大量不成熟的白细胞,这些白细胞在骨髓内聚集,抑制骨髓的正常造血,并能够通过血液在全身扩散,导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。
其疗效及安全性均已得到实验验证和认可,于2021年获批在美国上市,是全球首个且唯一获批的STAMP抑制剂。慢粒白血病的病因目前仍不明确,但医学界认为费城染色体与该病密切相关,患者中大约有90至95%均出现费城染色体。
费城染色体:由22号染色体长臂与9号染色体易位后组成的新染色体,是一种基因突变,多见于慢粒白血病,少部分可见于急性淋巴细胞白血病以及急性髓细胞白血病。
阿西米尼被批准用于治疗慢粒白血病成人患者,适用于以下两种适用症:
1、先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、处于慢性期(CP)的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML)。
2、具有T315I突变的CP中的Ph+CML。
不良反应
阿西米尼最常见的不良反应为上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻,发生率>20%。
其它警告和注意事项
骨髓抑制:可能发生严重血小板减少和中性粒细胞减少事件。在治疗期间定期监测全血细胞计数,并通过中断治疗或减少剂量进行管理。
胰腺毒性:监测血清脂肪酶和淀粉酶。中断给药,然后根据严重程度减少剂量恢复给药或中断阿西米尼SCEMBLIX给药。当脂肪酶升高伴有腹部症状时,评估胰腺炎。
高血压:监测血压并按照临床指示管理高血压。如果未对高血压进行药物控制,则中断给药、减少给药或停止SCEMBLIX给药。
超敏反应:可能导致超敏反应。监测患者的体征和症状,并根据临床指示开始适当的治疗。
心血管毒性:可能发生心血管毒性。监测有心血管危险因素史的患者的心血管体征和症状。根据临床指示开始适当治疗。
胚胎-胎儿毒性:可能导致胎儿伤害。告知女性潜在的生殖风险和对胎儿的潜在风险,并使用有效的避孕方法。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX/ASCIMINIB)的用法用量及对慢性粒细胞白血病的功效
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