塞普替尼是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子RET抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，在治疗RET融合阳性实体肿瘤方面表现出显著的疗效。2021年LIBRETTO-001研究初步数据显示，针对先前经治的RET融合NSCLC患者中，塞普替尼治疗整体显示出64%的客观缓解率（ORR），而且该疗效不受之前接受的检查点抑制剂或多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的影响。尤其在未接受治疗的患者和先前接受过治疗且存在脑转移的患者中，塞普替尼显示出更高的ORR，进一步支持了其在中枢神经系统的活性。在39名未接受过治疗的患者中，ORR为85%。

　　在11名先前接受过治疗且有脑转移的患者中，ORR为91%。对于所有接受治疗的患者，包括先前接受过治疗和未治疗过的患者及具有脑转移病灶的患者整体而言，治疗反应的中位持续时间为17.5个月。

　　就安全性而言，塞普替尼显示出可控的安全性。大部分患者经历了一些低级别的治疗相关不良事件，如口干症（38.9%)，腹泻（36.6%）和高血压（35.9%）。虽然也有一部分患者出现了3~4级治疗相关不良事件，如高血压（17.1%)和肝酶升高（16.5%)，但这些事件并不常见。过敏反应（治疗开始后1.7周）和皮疹（治疗开始后9.3周）是最早和最晚出现的治疗相关不良事件。在接受治疗时间较长的患者中，剂量调整、中断和停药较为常见[2]。

　　2023年，《JCO》杂志在线发表LIBRETTO-001研究的最新数据，进一步验证了塞普替尼的疗效。对RET融合阳性的NSCLC初治患者ORR为84%；对于经治患者ORR为61%；而对于脑转移患者，颅内ORR高达85%。同时，长期随访的安全性与前期报告的数据一致，最常见的≥3级TRAE包括高血压(13.2%)和AST/ALT升高（6.3%/9.0%）。

　　此外，在中国人群中，塞普替尼也显示出了显著的抗癌活性和持久的疗效。LIBRETTO-321研究纳入77名中国患者，其中47名患者确诊RET融合阳性NSCLC，初治患者（N=11）和经治患者（N=36）的ORR分别为90.9%和58.3%，脑转移患者的颅内ORR为80%。安全性方面，大多数治疗中出现的不良事件(TEAE)为1级或2级。最常见的3级TEAE是高血压、ALT升高、AST升高(各15.6%)。3位(3.9%)患者因治疗相关AE而停止治疗；没有因治疗相关的AE导致死亡。这些结果支持了塞普替尼作为治疗RET融合阳性NSCLC的有效治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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