一项2021年1月至11月在北京协和医院开展的II期、非随机、单臂临床试验，旨在探讨阿伐曲泊帕在18岁≦年龄≦75岁、对标准剂量环孢素和他克莫司+艾曲泊帕难治、复发或不耐受的NSAA患者中的有效性和安全性。阿伐曲泊帕起始给药剂量为20mg/d，根据血小板计数调整剂量，最大给药剂量不超过60mg/d，最小剂量为20mg/周。主要终点是治疗第3个月的血液学反应，评估指标为ORR，包括CRR和部分响应（PR）。AEs严重等级分类参照CTCAE5.0。次要终点是治疗第1、2和6个月的ORRs和阿伐曲泊帕的累积剂量。

　　该研究共招募30例NSAA患者，其中1例由于入组时进展为继发性骨髓增生异常综合征（MDS）而被排除。29例符合入组标准的患者接受了阿伐曲泊帕治疗。4例受试者阿伐曲泊帕治疗时间少于2个月，其中3例失访，1例主动退出试验。共25例受试者接受至少3个月的阿伐曲泊帕治疗，并纳入结果分析。男性13例，女性12例，中位年龄为51（20-75）岁。从诊断到阿伐曲泊帕治疗的中位持续时间为19（6-480）个月。表现为全血细胞减少、两系细胞减少和仅有血小板减少的患者分别为12例、9例和4例。对既往治疗表现为复发、不耐受和难治的患者分别为8例、5例和12例。

　　在阿伐曲泊帕持续给药的患者随访期间，未观察到疾病复发。然而，1例患者经阿伐曲泊帕治疗2个月后获得PR，维持治疗1个月后停药复发。随访3和6个月时，均未检测到基因突变和染色体演化证据。

　　阿伐曲泊帕在难治、复发或不耐受环孢素/他克莫司+艾曲泊帕治疗的NSAA患者中有效且耐受良好。早期治疗和复发/不耐受AA对阿伐曲泊帕显示出更好的短期缓解率。

　　AA是一种骨髓造血功能不足引起的以外周血三系减少为特征的疾病。NSAA是较不常见的类型，但在中国人群中占有相当的比重。免疫抑制剂（IST）+抗人胸腺免疫球蛋白（ATG）+环孢素是目前非输血依赖NSAA的一线治疗方案，但存在ATG价格昂贵、需住院使用等问题。新型血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）艾曲泊帕被证实对重型和极重型AA有效，被推荐与IST联合作为一线治疗方案。然而，对于艾曲泊帕治疗失败、出现NSAA早期症状即血小板减少的患者，目前可选的治疗方案非常有限。

　　阿伐曲泊帕是另一种目前在国内推出的TPO-RA，已被美国FDA批准用于治疗慢性肝脏疾病引起的血小板减少症。阿伐曲泊帕与TPO存在协同作用，不仅能显著增加血小板数量，而且具有肝脏毒性较小、副作用较少、易于口服以及没有饮食相互作用等优点。临床研究证实，阿伐曲泊帕较其他TPO-RAs在某些血小板减少性疾病如免疫性血小板减少症（ITP）中显示出快速响应和耐受良好的优势，且能使艾曲泊帕难治的ITP患者获益。本研究对阿伐曲泊帕用于复发、难治或艾曲泊帕/IST不耐受NSAA治疗的有效性和安全性进行评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/苏可欣(AVATROMBOPAG)适应症范围及功效说明

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