培米替尼(pemigatini)是首个获美国FDA批准的胆管癌靶向治疗药物，可抑制FGFR酪氨酸激酶，对FGFR融合或重排的胆管癌具有较好的治疗效果，且不良反应可控、患者可耐受。同时，pemigatinib针对膀胱癌(NCTO3914794)、尿路上皮癌[NCTO2872714(FIGHT 201)、NCT04003610(FIGHT 205)]结直肠癌(NCTO4096417)、骨髓增殖性肿瘤[NCTO3011372(FIGHT 203)]的临床试验正在进行中，显示了广阔的应用前景。

　　培米替尼通过抑制FGFR1-3磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号组成性激活，选择性抑制肿瘤细胞的生长。临床前研究表明，培米替尼在细胞株模型和小鼠人源肿瘤异种移植模型中对FGFR1~3突变的肿瘤细胞显示出良好的抗肿瘤活性。

　　一项开放、多中心的II期临床试验[1]，主要评估pemigatinib在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和疗效。该试验共纳入146例患者，中位年龄59岁(26~78岁),42%为女性、58%为男性，其中126例(86%)患有转移性疾病，57例(39%)接受过两次或以上治疗。

　　试验共分3个队列，队列A为FGFR2融合或重排的患者(n=107)，队列B为FGF/FGFR遗传性改变的患者(n=20),队列C为无FGF/FGFR遗传性改变的患者(n=18),其余1例患者未定。所有患者均接受pemigatinib 13.5 mg(po,qd)治疗,3周为1个疗程(给药2周后停药1周)直到放射检查显示病情进展或发生不可耐受的毒性。主要终点是队列A的ORR，次要终点是无进展生存期(PFS)、疾病控制率(DCR)缓解持续时间(DOR)和总生存期(OS)。

　　试验结果显示，队列A患者ORR达35.5%(n=38),其中3例达完全缓解(CR),35例达PR,88例疾病得到有效控制DCR为82%，DOR为7.5个月(95%CI:57~14.5)PFS为6.9个月(95%CI:6.2~9.6),OS达21.1个月:队列B和队列C的ORR为0%。相比其他两个队列队列A患者的生存期显著延长,表明pemigatinib对FGFR2融合或重排的胆管癌患者有良好的治疗效果。

　　根据研究数据，使用靶向药物培米替尼(pemigatinib,Pemazyre)治疗肝内胆管癌的患者表现出显著的疗效。研究显示，这种治疗方法的客观缓解率为35.5%，疾病控制率达到82%。另外，中位反应持续时间为9.1个月，有63%的患者的反应持续时间达到或超过6个月，而18%的患者的反应持续时间达到或超过12个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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