低级别胶质瘤一般指WHO1～2级的胶质瘤，是儿童最常见的脑肿瘤，约占所有儿童脑瘤的30%。儿童中大多数低级别胶质瘤的初始治疗是手术，以实现最大限度的安全切除。一项多中心、开放标签的研究，招募了需要首次系统性治疗的WHO（世界卫生组织）1级和2级低级别神经胶质瘤患者。前瞻性通过本地或中心实验室检查测定BRAF突变状态。此外，还对可用的肿瘤样本通过中心实验室进行了回顾性测试，以评估突变状态。

　　患者需要年龄在12个月到17岁之间，患有BRAF V600突变的低级别胶质瘤，在手术切除后疾病进展，或是非手术候选者，因为随疾病进展有神经功能损伤的风险，需要开始首次系统性治疗。还需要有可测量的病灶。关键排除标准包括：既往使用达拉非尼、曲美替尼或其他RAF、MEK或ERK抑制剂治疗；有使用卡铂或长春新碱的过敏反应史或禁忌证；过去3个月内进行过干细胞移植；或有心脏病史。

　　患者以2:1的方式随机分配接受达拉非尼联合曲美替尼或卡铂联合长春新碱。实验组中的患者接受了基于年龄和体重的达拉非尼联合曲美替尼，达拉非尼每天口服2次，曲美替尼每天口服1次，直到不再从中获益，或经历了不可接受的毒性。对照组中的患者根据体重接受175 mg/㎡卡铂和1.5 mg/㎡（对于体重小于12 kg的患者为0.05 mg/kg）长春新碱，作为一个10周的诱导疗程，之后接受8次周期为6周的维持治疗。

　　放疗对复发或残留的低级别胶质瘤有效，5年无进展生存率为71%，总生存率为93%。该适应症的获批主要基于CDRB436G2201试验（NCT02684058）数据的支持。试验的主要终点是基于神经肿瘤学反应评估（RANO）低级别胶质瘤标准（2017）的独立审查认证的ORR。次要终点包括PFS和总生存期（OS）。

　　试验数据显示：

　　达拉非尼/曲美替尼组患者的客观缓解率（ORR）为46.6%vs10.8%；

　　达拉非尼/曲美替尼组患者的中位反应持续时间（DoR）为23.7个月vs NE（时间无法估计）；

　　达拉非尼/曲美替尼组患者的中位无进展生存期（PFS）为20.1个月vs 7.4个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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